Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.
Najdôležitejšie udalosti z 62. výročného stretnutia a výstavy ASH

Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MUDr2, Muriel Reis3, Sara Wiegmannová4Claudia Lange5, Manuela Braun5a Lisa A. Michaels6

1Katedry pediatrie a patológie, University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Bazilej, Švajčiarsko

3Bayer, Sao Paulo, Brazília

4Bayer, Wuppertal, Nemecko

5Bayer, Berlín, Nemecko

6Bayer, Whippany, New Jersey

Kľúčové dátové body

Obraz

V prebiehajúcej otvorenej fáze 1/2 štúdie zameranej na zisťovanie dávky boli vhodní pacienti zaradení postupne do troch kohort dávok (0.5, 1 a 2 x 1013 gc / kg), aby dostali jednu intravenóznu infúziu BAY 2599023, s minimálne dvoma pacientmi na dávku. Pacienti budú sledovaní celkovo 5 rokov, aby sa vyhodnotila bezpečnosť a účinnosť.

Obraz

Tento obrázok sumarizuje odpoveď FVIII (pomocou chromogénneho testu) u pacientov, ktorí dostávali jednu infúziu BAY 2599023 až do medzného limitu údajov 26. októbra 2020. U 6 pacientov dávkovaných v 3 kohortách sa preukázala trvalá expresia FVIII závislá od dávky nad 40 –80 týždňov sledovania.

SÚVISIACE OBSAH

Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL