Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.
Najdôležitejšie udalosti z 62. výročného stretnutia a výstavy ASH

Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4Claudia Lange5, Manuela Braun5a Lisa A. Michaels6

1Katedry pediatrie a patológie, University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Bazilej, Švajčiarsko

3Bayer, Sao Paulo, Brazília

4Bayer, Wuppertal, Nemecko

5Bayer, Berlín, Nemecko

6Bayer, Whippany, NJ

Kľúčové dátové body

Obraz

V prebiehajúcej otvorenej fáze 1/2 štúdie zameranej na zisťovanie dávky boli vhodní pacienti zaradení postupne do troch kohort dávok (0.5, 1 a 2 x 1013 gc / kg), aby dostali jednu intravenóznu infúziu BAY 2599023, s minimálne dvoma pacientmi na dávku. Pacienti budú sledovaní celkovo 5 rokov, aby sa vyhodnotila bezpečnosť a účinnosť.

Obraz

Tento obrázok sumarizuje odpoveď FVIII (pomocou chromogénneho testu) u pacientov, ktorí dostávali jednu infúziu BAY 2599023 až do medzného limitu údajov 26. októbra 2020. U 6 pacientov dávkovaných v 3 kohortách sa preukázala trvalá expresia FVIII závislá od dávky nad 40 –80 týždňov sledovania.

SÚVISIACE OBSAH