Najdôležitejšie udalosti zo 14. výročného kongresu EAHAD
Sledovanie novej génovej terapie novým adeno-asociovaným vírusom (AAV) (FLT180a) dosahujúce normálnu hladinu aktivity FIX u pacientov s ťažkou hemofíliou B (HB)
(Štúdia B-AMAZE)
Pratima Chowdaryová,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evansová,5 Sara Boyce,6 Kate hovorí,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reissová,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Longová,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, UK
2University College London, Londýn, Veľká Británia
3Oxfordské centrum hemofílie, Oxford, Veľká Británia
4University of Sheffield, Sheffield, Spojené kráľovstvo
5Nemocnica v Kente a Canterbury, Canterbury, Veľká Británia
6University Hospital Southampton, Southampton, Spojené kráľovstvo
7Centrum komplexnej starostlivosti o hemofíliu v Newcastle, Newcastle, Spojené kráľovstvo
8Nemocnica svätého Tomáša a Guya, Londýn, Veľká Británia
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Veľká Británia
Pratima Chowdaryová,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evansová,5 Sara Boyce,6 Kate hovorí,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reissová,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Longová,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, London, UK
2University College London, Londýn, Veľká Británia
3Oxfordské centrum hemofílie, Oxford, Veľká Británia
4University of Sheffield, Sheffield, Spojené kráľovstvo
5Nemocnica v Kente a Canterbury, Canterbury, Veľká Británia
6University Hospital Southampton, Southampton, Spojené kráľovstvo
7Centrum komplexnej starostlivosti o hemofíliu v Newcastle, Newcastle, Spojené kráľovstvo
8Nemocnica svätého Tomáša a Guya, Londýn, Veľká Británia
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Veľká Británia