Sledovanie viac ako 5 rokov v kohorte pacientov s hemofíliou B liečených génovou terapiou fidanakogénom Elaparvovec adeno-asociovaným vírusom

Najdôležitejšie udalosti 63. výročného stretnutia ASH

Sledovanie viac ako 5 rokov v kohorte pacientov s hemofíliou B liečených génovou terapiou fidanakogénom Elaparvovec adeno-asociovaným vírusom

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MUDr², John EJ Raško, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, MUDr. Adam Giermasz, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinnová, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹a Jeremy Rupon, MD⁹

¹Detská nemocnica vo Philadelphii, Philadelphia, PA
²Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
³Cell & Molecular Therapes, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Austrália
⁴Kalifornská univerzita v Davise, Sacramento, Kalifornia
⁵Perelman School of Medicine na University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Centrum pre liečbu hemofílie, UC Davis, Sacramento, CA
⁷University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
⁸Kolumbijská univerzita, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Spojené kráľovstvo
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Kľúčové dátové body

FIX Aktivita v priebehu času po infúzii Fidanacogene Elaparvovec
ABR v priebehu času po infúzii fidanakogénu Elaparvovec

FIX Aktivita v priebehu času po infúzii Fidanacogene Elaparvovec

Aktivita FIX (k dátumu uzávierky decembra 2020) pre 15 účastníkov fázy 1/2 klinickej štúdie fidanakogénu elaparvovec, ktorí dostali dávku 5e11 vg/kg. Aktivita FIX bola stanovená pomocou centrálneho laboratórneho jednostupňového testu zrážania založeného na Actin FSL. Priemerné hladiny aktivity FIX zostali v rozsahu miernej závažnosti hemofílie: 22.8 %, rok 1 (n = 15); 25.4 %, rok 2 (n = 14); 22.9 %, rok 3 (n = 14); 24.9 %, rok 4 (n = 9); a 19.8 %, rok 5 (n = 7).

ABR v priebehu času po infúzii fidanakogénu Elaparvovec

ABR pre 14 z 15 účastníkov fázy 1/2, ktorí sa zúčastnili dlhodobej následnej štúdie. Iba 9 a 5 účastníkov dosiahlo 5-ročný a 6-ročný časový bod sledovania. Od infúzie pred vektorom sa priemerná ABR pohybovala v rozmedzí od 0.1 do 0.9 za rok v priebehu sledovania a žiadni účastníci neobnovili profylaxiu FIX.