Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII
Hlavné body z 23. výročného zasadnutia ASGCT

Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Deteringová5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Michiganská univerzita, Ann Arbor, MI

2University of Hematology, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Spojené kráľovstvo

3Katedra medicíny, Wisconsinská univerzita - Madison, Madison, WI

4Národná špecializovaná nemocnica pre aktívnu liečbu hematologických chorôb, Sofia, Bulharsko

5Bayer, Bazilej, Švajčiarsko

Kľúčové dátové body

Kritériá zaradenia a zvyšujúci sa dávkovací režim pre otvorenú štúdiu bezpečnosti a zisťovania dávkovania pre kapsidový vektor AAVhu1 v ťažkej hemofile A vo fáze 2/37 u dvoch pacientov boli zaradení do kohort 1, 2 a 3. Výsledky pre prvé 2 kohorty boli k dispozícii pre túto prezentáciu. (PTP, predtým liečení pacienti; ED, expozičné dni; GC, kópie génov)

Výsledky aktivity FVIII u 2 pacientov v skupine 1 ukázali pretrvávajúcu expresiu FVIII u oboch pacientov po dobu> 12 mesiacov. Pri tejto najnižšej dávke 1 pacient (pravý panel) dosiahol klinicky významné hladiny FVIII, čo malo za následok zníženie počtu krvácaní počas 12 mesiacov z 99 na 4.

Výsledky aktivity FVIII u 2 pacientov v skupine 2 preukázali trvalú expresiu FVIII počas> 6 mesiacov. Pri tejto ďalšej vyššej dávke dosiahli obaja pacienti klinicky významné hladiny FVIII; 1 pacient (pravý panel) bol bez krvácania a bez liečby po dobu 7 mesiacov.

SÚVISIACE OBSAH