Steven W. Pipe, MD
To najlepšie z kongresu ISTH 2021

Evolúcia génovej vektorovej terapie AAV prebieha v hemofílii. Riešia jedinečné vlastnosti BAY 2599023 vynikajúce potreby?

SW potrubie1C. Hay2J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Michiganská univerzita, Ann Arbor, Spojené štáty

2Hematologické oddelenie Manchester University, Manchester, Spojené kráľovstvo

3University of Wisconsin - Madison, Madison, Spojené štáty

4Národná špecializovaná nemocnica pre aktívnu liečbu hematologických chorôb, Sofia, Bulharsko

5Amsterdamské univerzitné lekárske centrá, Amsterdamská univerzita, Amsterdam, Holandsko

6Ústav klinickej hemostaseológie a transfúznej medicíny, Sárska univerzita, Homburg, Nemecko

7Bayer, Wuppertal, Nemecko

8Bayer, Bazilej, Švajčiarsko

Kľúčové dátové body

Návrh štúdie fázy 1/2

Kritériá zaradenia, dávkovanie do kohorty a koncové body štúdie pre prebiehajúcu štúdiu zisťovania dávky vo fáze 1/2 BAY2599023. Muži so závažnou hemofíliou A, bez známej anamnézy inhibítora FVIII, titrom neutralizujúcich protilátok AAVhu37 ≤ 5 a> 150 dní expozície produktom FVIII boli zaradení postupne do troch dávkových kohort, aby dostali jednu intravenóznu infúziu BAY2599023, s najmenej dvoma pacientmi na úroveň dávky (pacienti zaradení do kohorty 4 dostanú 4 × 1013 génové kópie/kg).

Expresia faktora FVIII po infúzii BAY2599023

Hladiny expresie FVIII po infúzii transgénu s prvými 3 dávkami u celkom 8 pacientov. Pri uzávierke údajov, 21. mája 2021, boli k dispozícii chromogénne hladiny FVIII s deletovanou doménou B na obdobie od 12 týždňov pre pacienta 8 do 100 týždňov pre pacienta 2. Od kohorty 1 po kohortu bola pozorovaná odozva na dávku, s trvalými hladinami FVIII dosiahnutými po dobu až> 3 mesiacov. Žiadny z pacientov nehlásil spontánne krvácanie alebo iné krvácanie vyžadujúce liečbu, akonáhle boli dosiahnuté ochranné hladiny FVIII> 23 IU/dl.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL