Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B
Najdôležitejšie udalosti zo 14. výročného kongresu EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, MUDr. Adam Giermasz, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5Esteban Gomez, MD8, MUDr. Robert Gut, PhD9a Steven W. Pipe, MD10

1Kalifornská univerzita v San Diegu, La Jolla, CA, USA

2Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Taliansko

4University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland, USA

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandsko

7Fakultná nemocnica vo Frankfurte nad Mohanom, Nemecko

8Detská nemocnica Phoenix, Phoenix, USA

9uniQure Inc, Lexington, MA, USA

10Michiganská univerzita, Ann Arbor, MI, USA

Kľúčové dátové body

FIX aktivita po AAV5-Padova vektorová infúzia hFIX

Po infúzii 2x1013 gc / kg, primárny cieľový ukazovateľ aktivity FIX ≥ 5% za 6 týždňov po infúzii sa dosiahol u všetkých 3 účastníkov. Priemerná aktivita FIX po 2 rokoch bola 44.2% a aktivita FIX bola stabilná od 1. do 2. roku.

Krvácanie po AAV5-Padova vektorová infúzia hFIX

Počas 2 rokov 2 z 3 účastníkov nemali krvácanie alebo nepoužívali koncentrát FIX. Tretí účastník použil celkovo 2 infúzie substitučnej liečby FIX (1 s podozrením na krvácanie a 1 s potvrdeným krvácaním) pri rôznych príležitostiach (s výnimkou chirurgického zákroku). Všetci účastníci zostávajú bez profylaxie 2 roky po infúzii.

SÚVISIACE OBSAH