Najdôležitejšie udalosti zo 14. výročného kongresu EAHAD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, MUDr. Adam Giermasz, PhD2, MUDr. Giancarlo Castaman3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5Esteban Gomez, MD8, MUDr. Robert Gut, PhD9a Steven W. Pipe, MD10
1Kalifornská univerzita v San Diegu, La Jolla, CA, USA
2Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, CA, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Taliansko
4Univerzita v Severnej Karolíne, Chapel Hill, USA
5Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland, USA
6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandsko
7Fakultná nemocnica vo Frankfurte nad Mohanom, Nemecko
8Detská nemocnica Phoenix, Phoenix, USA
9uniQure Inc, Lexington, MA, USA
10Michiganská univerzita, Ann Arbor, MI, USA
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, MUDr. Adam Giermasz, PhD2, MUDr. Giancarlo Castaman3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5Esteban Gomez, MD8, MUDr. Robert Gut, PhD9a Steven W. Pipe, MD10
1Kalifornská univerzita v San Diegu, La Jolla, CA, USA
2Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, CA, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Taliansko
4Univerzita v Severnej Karolíne, Chapel Hill, USA
5Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland, USA
6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandsko
7Fakultná nemocnica vo Frankfurte nad Mohanom, Nemecko
8Detská nemocnica Phoenix, Phoenix, USA
9uniQure Inc, Lexington, MA, USA
10Michiganská univerzita, Ann Arbor, MI, USA