Objasnenie mechanizmu za nezrovnalosťou v teste faktora VIII odvodeného od AAV
Najdôležitejšie udalosti z 30. kongresu ISTH

Objasnenie mechanizmu za nezrovnalosťou v teste faktora VIII odvodeného od AAV

Uvádza: Anna Sternberg, PhD, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Spojené štáty americké

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Detská nemocnica vo Philadelphii, Philadelphia, Pennsylvania, Spojené štáty americké

Kľúčové dátové body

2-stupňový koagulačný test

Dva experimenty naznačujú, že rozdiel v teste FVIII je nezávislý od vWF. Výsledky 2-stupňového testu zrážanlivosti vľavo ukazujú zvýšenú aktivitu transgénu odvodeného FVIII (AAV-FVIII) v porovnaní s divokým typom rekombinantného FVIII (rFVIII-WT), ako aj rekombinantného FVIII so zníženou afinitou k vWF (rFVIII-E1682K ). Graf vpravo ukazuje podobnosť v pomere 1-stupňového testu (OSA)/chromogénneho testu (CSA) po infúzii AAV8-hFVIII myšiam s deficitom FVIII aj vWF, keď sa OSA uskutočňuje v prítomnosti alebo neprítomnosti vWF .

Porovnanie aktivity AAV-FVIIIa

Porovnanie aktivity AAV-FVIIIa s rekombinantným WT-FVIIIa a rekombinantnými variantmi FVIII so zvýšenou stabilitou A2 (rFVIIIa-E1984V a rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa a rFVIIIa-WT majú podobnú aktivitu v porovnaní so zvýšenou aktivitou v rekombinantných variantoch so zvýšenou A2 afinitou. Tieto výsledky naznačujú, že rozdiely v disociácii podjednotky FVIII A2 pravdepodobne nezodpovedajú nezrovnalostiam v teste faktora OSA/CSA.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL