To najlepšie z kongresu ISTH 2021
Účinnosť a bezpečnosť Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný vírusový génový prenos pre ťažkú hemofíliu A: výsledky zo štúdie fázy 3 GENEr8-1
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6E. Symington7, DV Quon8J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12Kľúč NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19Skúšobná skupina GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Interná klinika, Lekárska fakulta, Univerzita Campinas, Campinas, Brazília
2Centrum komplexnej starostlivosti o hemofíliu, Akademická nemocnica Charlotte Maxeke Johannesburg, Univerzita Witwatersrand a NHLS, Johannesburg, Južná Afrika
3Barts a London School of Medicine and Dentistry, Londýn, Spojené kráľovstvo
4Centrum pre liečbu hemofílie, Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, Spojené štáty
5University of California, San Francisco, Spojené štáty americké
6Center for Hematology, Imperial College London, London, United Kingdom
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Veľká Británia
8Centrum na liečbu ortopedickej hemofílie, Los Angeles, Spojené štáty
9Centrum pre zriedkavé choroby a hemofíliu, Všeobecná nemocnica pre veteránov Taichung, Taichung, Taiwan, provincia Čína
10Oddelenie vaskulárnej medicíny a hemostázy a centrum hemofílie, Fakultné nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgicko
11Katedry pediatrie a patológie, University of Michigan, Ann Arbor, Spojené štáty americké
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londýn, Spojené kráľovstvo
13Centrum výskumu krvi UNC, Univerzita v Severnej Karolíne, Chapel Hill, Spojené štáty
14Nezávislý konzultant, La Jolla, Spojené štáty
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Írsko
16Trinity College, Dublin, Írsko
17Katedra pediatrie, Lekárska fakulta Univerzity v Indiane, Centrum pediatrického výskumu IUPUI-Wells, Indianapolis, Spojené štáty
18Laboratórium glykobiológie, Hirszfeldov ústav imunológie a experimentálnej terapie, Wroclaw, Poľsko
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Spojené štáty
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6E. Symington7, DV Quon8J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12Kľúč NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19Skúšobná skupina GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Interná klinika, Lekárska fakulta, Univerzita Campinas, Campinas, Brazília
2Centrum komplexnej starostlivosti o hemofíliu, Akademická nemocnica Charlotte Maxeke Johannesburg, Univerzita Witwatersrand a NHLS, Johannesburg, Južná Afrika
3Barts a London School of Medicine and Dentistry, Londýn, Spojené kráľovstvo
4Centrum pre liečbu hemofílie, Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, Spojené štáty
5University of California, San Francisco, Spojené štáty americké
6Center for Hematology, Imperial College London, London, United Kingdom
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Veľká Británia
8Centrum na liečbu ortopedickej hemofílie, Los Angeles, Spojené štáty
9Centrum pre zriedkavé choroby a hemofíliu, Všeobecná nemocnica pre veteránov Taichung, Taichung, Taiwan, provincia Čína
10Oddelenie vaskulárnej medicíny a hemostázy a centrum hemofílie, Fakultné nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgicko
11Katedry pediatrie a patológie, University of Michigan, Ann Arbor, Spojené štáty americké
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londýn, Spojené kráľovstvo
13Centrum výskumu krvi UNC, Univerzita v Severnej Karolíne, Chapel Hill, Spojené štáty
14Nezávislý konzultant, La Jolla, Spojené štáty
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Írsko
16Trinity College, Dublin, Írsko
17Katedra pediatrie, Lekárska fakulta Univerzity v Indiane, Centrum pediatrického výskumu IUPUI-Wells, Indianapolis, Spojené štáty
18Laboratórium glykobiológie, Hirszfeldov ústav imunológie a experimentálnej terapie, Wroclaw, Poľsko
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Spojené štáty