MUDr. Margareth C. Ozelo, PhD
To najlepšie z kongresu ISTH 2021

Účinnosť a bezpečnosť Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný vírusový génový prenos pre ťažkú ​​hemofíliu A: výsledky zo štúdie fázy 3 GENEr8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6E. Symington7, DV Quon8J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12Kľúč NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19Skúšobná skupina GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Interná klinika, Lekárska fakulta, Univerzita Campinas, Campinas, Brazília

2Centrum komplexnej starostlivosti o hemofíliu, Akademická nemocnica Charlotte Maxeke Johannesburg, Univerzita Witwatersrand a NHLS, Johannesburg, Južná Afrika

3Barts a London School of Medicine and Dentistry, Londýn, Spojené kráľovstvo

4Centrum pre liečbu hemofílie, Kalifornská univerzita Davis, Sacramento, Spojené štáty

5University of California, San Francisco, Spojené štáty americké

6Center for Hematology, Imperial College London, London, United Kingdom

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Veľká Británia

8Centrum na liečbu ortopedickej hemofílie, Los Angeles, Spojené štáty

9Centrum pre zriedkavé choroby a hemofíliu, Všeobecná nemocnica pre veteránov Taichung, Taichung, Taiwan, provincia Čína

10Oddelenie vaskulárnej medicíny a hemostázy a centrum hemofílie, Fakultné nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgicko

11Katedry pediatrie a patológie, University of Michigan, Ann Arbor, Spojené štáty americké

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londýn, Spojené kráľovstvo

13Centrum výskumu krvi UNC, Univerzita v Severnej Karolíne, Chapel Hill, Spojené štáty

14Nezávislý konzultant, La Jolla, Spojené štáty

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Írsko

16Trinity College, Dublin, Írsko

17Katedra pediatrie, Lekárska fakulta Univerzity v Indiane, Centrum pediatrického výskumu IUPUI-Wells, Indianapolis, Spojené štáty

18Laboratórium glykobiológie, Hirszfeldov ústav imunológie a experimentálnej terapie, Wroclaw, Poľsko

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Spojené štáty

Kľúčové dátové body

Aktivita FVIII viac ako 52 týždňov v populácii mITT

Aktivita FVIII s použitím chromogénneho testu pre pacientov (N = 132) v klinickom skúšaní fázy 3 GENEr8-1 ošetreného jednou infúziou valoctocogene roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). V 49. - 52. týždni bola priemerná (95% IS) zmena oproti východiskovým hodnotám aktivity FVIII 41.9 (34.1 - 49.7) IU/dl (P <0.001) a medián (Q1, Q3) zmena oproti východiskovému stavu bola 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dl.

Infúzie ABR a FVIII/rok
Ročná miera krvácania (ABR, ľavý panel) a počet infúzií FVIII/rok (pravý panel) pre populáciu prevrátenia (n = 112) v štúdii GENEr8-1. V prípade ABR bola priemerná (95% IS) zmena v znížení o 4.1 (-5.3 až -2.8) liečených krvácavých príhod/rok, zníženie o 83.8% oproti východiskovému stavu. Priemerná zmena v infúziách za rok bola 134 (-144 až -124), čo je pokles o 98.6% oproti východiskovému stavu. Postinfúzia bola definovaná ako začiatok po 4. týždni.
bezpečnosť
Ročná miera krvácania (ABR, ľavý panel) a počet infúzií FVIII/rok (pravý panel) pre populáciu prevrátenia (n = 112) v štúdii GENEr8-1. V prípade ABR bola priemerná (95% IS) zmena v znížení o 4.1 (-5.3 až -2.8) liečených krvácavých príhod/rok, zníženie o 83.8% oproti východiskovému stavu. Priemerná zmena v infúziách za rok bola 134 (-144 až -124), čo je pokles o 98.6% oproti východiskovému stavu. Postinfúzia bola definovaná ako začiatok po 4. týždni.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL