Lentivírusové vektory pre hemofilickú génovú terapiu

Podcasty pre vírusové vektory pre génovú terapiu

Vypočujte si Glenn F. Pierce, MD, PhD, viceprezident pre lekárstvo Svetovej federácie hemofílie (WFH), a Robert Peters, PhD, nezávislý konzultant, diskutujú o lentivíruse v súvislosti s génovou terapiou. Rozoberá AAAV, lentivírusy a vektorovú génovú terapiu lentivírusmi. S AAV sa uskutočnilo veľa lekárskych klinických štúdií, ktoré preukázali modalitu pri podávaní génov pre faktor VIII a faktor IX a Glenn a Robert o nich budú diskutovať počas tohto podcastu.

 

Kliknutím získate kredit!

Informácie CME


Názov aktivity

Lentivírusové vektory pre hemofilickú génovú terapiu

Téma

Génová terapia pri hemofílii

Typ akreditácie

Kredit (y) AMA PRA kategórie 1 ™

Release Date

Októbra 31, 2020

Dátum vypršania platnosti

30. októbra 2021

Odhadovaný čas na dokončenie aktivity

15 minúty

CIEĽ VZDELÁVANIA
Po ukončení činnosti by účastníci mali byť schopní:

  • Načrtnite súčasné a objavujúce sa prístupy génovej terapie pri liečbe hemofílie
  • Rozpoznajte kľúčové obavy a neznáme skutočnosti súvisiace s budúcnosťou génovej terapie hemofílie

FAKULTA
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Svetová federácia hemofílie (WFH)
Spojené štáty americké

Robert Peters, PhD
Konzultant
Boston, Massachusetts

PLÁNOVAČE
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University - Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Fakulta zdravotníckych vied - University of Witwatersrand a National Health Laboratory Service
Johannesburg, South Africa

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Mestská nemocnica v Aucklande
Auckland, Nový Zéland

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Svetová federácia hemofílie (WFH)
Spojené štáty americké

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts a London School of Medicine and Dentistry
Londýnska univerzita kráľovnej Márie
Londýn, Veľká Británia

Steven W. Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Univerzita v Miláne
Milan, Italy

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, India

Thierry VandenDriessche, PhD
Univerzita vo Vrije v Bruseli
Brusel, Belgicko

SPÔSOB ÚČASTI / AKO ZÍSKAŤ ÚVER

  1. Za účasť a získanie kreditu za túto činnosť nie sú žiadne poplatky.
  2. Skontrolujte ciele činnosti a informácie o CME / CE.
  3. Dokončite činnosť CME / CE
  4. Vyplňte formulár na hodnotenie / osvedčenie CME / CE, ktorý poskytuje každému účastníkovi možnosť vyjadriť sa k tomu, ako účasť na činnosti ovplyvní ich profesionálnu prax; kvalita procesu výučby; vnímanie zvýšenej profesionálnej efektívnosti; vnímanie obchodnej zaujatosti; a jeho názory na budúce vzdelávacie potreby.
  5. Dokumentácia / správa o úvere:
    • Ak žiadate Kredity AMA PRA kategórie 1 ™ alebo osvedčenie o účasti - váš certifikát CME / CE bude k dispozícii na stiahnutie.

KLIKNUTÍM TU PRE ZOBRAZENIE TECHNICKÝCH POŽIADAVIEK


AKREDITOVANÝ POSKYTOVATEĽ

Túto činnosť spoločne poskytuje Nadácia Francúzska a Medzinárodná spoločnosť pre trombózu a hemostázu.

CIEĽOVÉ PUBLIKUM
Táto aktivita je určená pre lekárov (hematológov), ošetrovateľov, asistentov lekárov a zdravotné sestry riadiace pacientov s hemofíliou. Aktivita je tiež určená pre vedcov so záujmom o základný, translačný a klinický výskum hemofílie na celom svete.

VYHLÁSENIE O POTREBE
Keďže vývoj génovej terapie hemofílie pokračuje v klinických skúškach fázy 3 a predpokladá sa schválenie tohto terapeutického prístupu, je nevyhnutné, aby všetci členovia tímu starostlivosti o hemofíliu boli informovaní a pripravení na integráciu tohto nového terapeutického prístupu do klinickej praxe. ,

VYHLÁSENIE O AKREDITÁCII
Táto činnosť bola naplánovaná a implementovaná v súlade s akreditačnými požiadavkami a politikami Akreditačnej rady pre ďalšie lekárske vzdelávanie (ACCME) prostredníctvom spoločného poskytovania Nadácie France (TFF) a Medzinárodnej spoločnosti pre trombózu a hemostázu (ISTH). TFF je akreditovaná ACCME na poskytovanie ďalšieho lekárskeho vzdelávania lekárov.

ÚVEROVÉ OZNAČOVANIE
lekári:
Francúzska nadácia určuje túto trvalú činnosť maximálne na 0.25 Kredit (y) AMA PRA kategórie 1 ™, Lekári by si mali nárokovať iba kredit zodpovedajúci rozsahu ich účasti na činnosti.

Zdravotné sestry: Zdravotné sestry, ktoré majú osvedčenie American Nurses Credentialing Center (ANCC), môžu využívať činnosti, ktoré sú certifikované poskytovateľmi akreditovanými ACCME, pokiaľ ide o ich požiadavku na obnovenie certifikácie zo strany ANCC. Osvedčenie o účasti poskytne Francúzska nadácia, akreditovaný poskytovateľ ACCME.

POLITIKA ZVEREJNENIA
V súlade s normami ACCME pre komerčnú podporu, Francúzska nadácia (TFF) a Medzinárodná spoločnosť pre trombózu a hemostázu (ISTH) požadujú, aby jednotlivci, ktorí sú schopní kontrolovať obsah vzdelávacej činnosti, zverejnili všetky relevantné finančné vzťahy s akýmkoľvek obchodným záujmom. , TFF a ISTH riešia všetky konflikty záujmov, aby zabezpečili nezávislosť, objektivitu, rovnováhu a dôslednosť vo všetkých svojich vzdelávacích programoch. TFF a ISTH sa okrem toho snažia overiť, či všetok vedecký výskum, na ktorý sa odkazuje, uvádza sa alebo sa používa v činnosti CME / CE, je v súlade so všeobecne uznávanými normami experimentálneho dizajnu, zhromažďovania údajov a analýzy. TFF a ISTH sú odhodlané poskytovať študentom kvalitné činnosti CME / CE, ktoré podporujú zlepšovanie zdravotnej starostlivosti, a nie tých, ktoré sú v komerčnom záujme.

Zverejňovanie informácií o činnosti zamestnancov
Plánovači, recenzenti, redaktori, zamestnanci, výbor CME alebo ďalší členovia TFF, ktorí kontrolujú obsah, nemajú žiadne príslušné finančné vzťahy na zverejnenie.

Projektanti, recenzenti, redaktori, zamestnanci, výbor CME alebo ďalší členovia ISTH, ktorí kontrolujú obsah, nemajú žiadne príslušné finančné vzťahy na zverejnenie.

Zverejňovanie informácií fakulty - plánovači

Fakulta uvedená nižšie uvádza, že nemá žiadne finančné vzťahy, ktoré by mohla zverejniť:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Fakulta uvedená nižšie uvádza, že má príslušné finančné vzťahy, aby mohla zverejniť:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, prijíma honoráre za akademické poradenstvo od spoločností Bioverativ, CSL Behring a Octapharma Plasma. Finančné prostriedky na výskum dostáva od spoločností Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring a Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, pracuje v kancelárii rečníkov a robí zmluvný výskum pre CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark a Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, dostávajú finančné prostriedky na výskum z programov BioMarin GeneR8, uniQure HOPE-B a Sanofi – ATLAS fitusiran. Honariu dostáva od spoločností Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire a Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, slúži ako konzultantka pre Sanofi a Sobi. Pôsobí v kancelárii rečníkov pre spoločnosti Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark a Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD., Získal honorár za akademické poradenstvo od BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude a VarmX. Zastáva vedúce pozície v Global Blood Therapeutics, NHF MASAC a World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, slúži ako konzultant pre spoločnosti ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics a uniQure . Robí výskum pre spoločnosť Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, zastáva vedúce pozície v organizáciách NHF a ISTH. Finančné prostriedky na výskum dostáva od spoločností Pfizer a Takeda. Dr. VandenDriessche prijíma honoráre od spoločností Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest a Pfizer.

Zverejnenie fakulty - Fakulta činnosti
Nasledujúca fakulta uvádza, že má zverejnené relevantné finančné vzťahy:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD., Získal honorár za akademické poradenstvo od BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude a VarmX. Zastáva vedúce pozície v Global Blood Therapeutics, NHF MASAC a World Federation of Hemophilia.
  • Robert Peters, PhD, vlastní akcie a získal práva / patenty duševného vlastníctva, zatiaľ čo predtým pracoval v spoločnosti Sanofi. Keď bol zamestnancom spoločnosti Sanofi, dostával plat a autorské honoráre.

ZVEREJNENIE NEBEZPEČNÉHO POUŽITIA
TFF a ISTH požadujú, aby pracovníci CME (rečníci) zverejnili informácie o tom, či produkty alebo postupy, o ktorých sa diskutuje, sú mimo štítku, neoznačené, experimentálne a / alebo vyšetrované. Zahŕňa to akékoľvek obmedzenie poskytovaných informácií, napríklad predbežných údajov alebo údajov, ktoré predstavujú prebiehajúci výskum, predbežné analýzy a / alebo nepodporený názor. Fakulta v tejto činnosti môže prediskutovať informácie o farmaceutických látkach, ktoré sú mimo označenia schváleného Úradom pre kontrolu potravín a liečiv USA. Táto informácia je určená výhradne na ďalšie vzdelávanie lekárov a nie je určená na podporu používania týchto liekov mimo lekárskeho predpisu. TFF a ISTH neodporúčajú používať žiadne prostriedky mimo označených indikácií. Ak máte otázky, obráťte sa na lekárske oddelenie výrobcu, kde získate najnovšie informácie o predpisovaní.

PODPORA OBCHODNEJ PODPORY
Táto aktivita je podporená vzdelávacími grantmi od spoločností BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

PODMIENKY
TFF a ISTH poskytujú tieto informácie iba na vzdelávacie účely. Obsah poskytuje iba fakulta, ktorá bola vybraná pre svoju uznávanú odbornosť v danom odbore. Účastníci majú profesionálnu zodpovednosť za zabezpečenie toho, aby boli produkty predpísané a používané správne na základe ich vlastného klinického úsudku a prijatých štandardov starostlivosti. Francúzska nadácia, ISTH a komerční podporovatelia nepreberajú zodpovednosť za informácie uvedené v tomto dokumente.

INFORMÁCIE O AUTORSKÝCH PRÁVACH
Copyright © 2020 Francúzska nadácia. Akékoľvek neoprávnené použitie akýchkoľvek materiálov na webe môže porušovať autorské práva, ochranné známky a ďalšie zákony. Môžete prezerať, kopírovať a sťahovať informácie alebo softvér (ďalej len „Materiály“), ktoré sa nachádzajú na Stránke, s výhradou nasledujúcich zmluvných podmienok a výnimiek:

  • Materiály sa používajú výlučne na osobné, nekomerčné, informačné a vzdelávacie účely. Materiály sa nesmú upravovať. Rozširujú sa vo formáte poskytnutom s jasne identifikovaným zdrojom. Informácie o autorských právach alebo iné vlastnícke upozornenia sa nesmú odstrániť, zmeniť alebo zmeniť.
  • Materiály sa bez predchádzajúceho písomného súhlasu Francúzskej nadácie nesmú publikovať, odovzdávať, uverejňovať, prenášať (inak ako je uvedené v tomto dokumente).


OCHRANA SÚKROMIA

Francúzska nadácia chráni súkromie osobných a iných informácií týkajúcich sa účastníkov a vzdelávacích spolupracovníkov. Francúzska nadácia neposkytne informácie umožňujúce identifikáciu osôb tretej strane bez súhlasu jednotlivca, s výnimkou informácií, ktoré sa požadujú na účely nahlasovania na ACCME.

Francúzska nadácia udržiava fyzické, elektronické a procedurálne záruky, ktoré sú v súlade s federálnymi nariadeniami, na ochranu pred stratou, zneužitím alebo pozmenením informácií, ktoré sme od vás získali.

Ďalšie informácie týkajúce sa ochrany súkromia Francúzskej nadácie nájdete na www.francefoundation.com/privacy-policy.


KONTAKTNÉ INFORMÁCIE
Ak máte otázky týkajúce sa tejto činnosti CME, obráťte sa na francúzsku nadáciu na čísle 860-434-1650 alebo Táto adresa je chránená pred robotmi nevyžiadanej pošty. Spambotmi, aby ste ju videli, musíte mať povolený JavaScript..

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Svetová federácia hemofílie (WFH)
Spojené štáty americké

Glenn Pierce, MD, PhD, v súčasnosti pôsobí vo Svetovej federácii hemofílie (WFH), viceprezidente pre lekárstvo a správnej rade WFH USA a na americkej lekárskej a vedeckej poradnej rade Národnej nadácie hemofílie (NHF). Je podnikateľom v spoločnosti Third Rock Ventures a je konzultantom spoločností zaoberajúcich sa génovou terapiou a hematológiou v biotechnológiách. V roku 2018 bol spoluzakladateľom spoločnosti Ambys Medicines, ktorá začala s regeneráciou pečene v bunkovej a génovej terapii a pôsobí ako hlavný lekár (CMO). Pierce odišiel z funkcie Biogen v roku 2014, kde viedol výskum a vývoj fúzií FVIII a FIX Fc s predĺženým polčasom rozpadu ako CMO. Vedel darovanie 1 miliardy medzinárodných jednotiek (IU) a začatie spolupráce v oblasti humanitárnej pomoci s WFH. Pierce tiež viedol začatie programu My Life Our Future (MLOF) pre genotyp> 10,000 30 jedincov v americkej komunite s poruchami krvácania. Predtým pôsobil v správnej rade NHF a bol predsedom NHF. Pierce získal titul MD a PhD z imunológie a postgraduálne vzdelávanie v patológii a hematológii. Má viac ako 5 rokov skúseností s vývojom biotechnologických liečiv v oblasti regenerácie tkanív a hematológie, vrátane hemofílie, počínajúc Amgenom, a podieľal sa na vývoji 2008 schválených produktov pre hemofíliu. Rozdeľuje čas medzi San Francisco a San Diego. Pierce sa narodil s ťažkou hemofíliou A a bol vyliečený v roku XNUMX.

Robert Peters, PhD

Robert Peters, PhD
Konzultant
Boston, Massachusetts

Robert Peters, PhD, je vedúci pracovník výskumu na vysokej úrovni s 20-ročnými skúsenosťami v odbore, ktorý zahŕňa prácu na rekombinantných zrážacích fúznych proteínoch Faktor VIII a Faktor IX-Fc od ich počiatku vo výskume cez výrobu, klinický vývoj a uvedenie na trh. Najnovšie tiež podporil štyroch klinických kandidátov, ktorí postúpili z jeho výskumnej oblasti do klinického vývoja, vrátane BIVV001. Dr. Peters pracoval v rôznych modalitách, od biologických látok a malých molekúl až po génovú terapiu in vivo a ex vivo.