Najdôležitejšie udalosti z 25. výročného stretnutia ASGCT
Stabilná hemostatická korekcia a zlepšená kvalita života súvisiaca s hemofíliou: Záverečná analýza z kľúčovej fázy 3 štúdie HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Dodanie mRNA LNP CRISPR/Cas9 na opravu malej delécie v géne FVIII u myší s hemofíliou A
To najlepšie zo Svetového kongresu WFH 2022
Používanie registra génovej terapie Svetovej federácie hemofílie na dlhodobé sledovanie pacientov s hemofíliou liečených génovou terapiou
Dostupné pre CME Credit!
Téma: Génová terapia pri hemofílii
Typ akreditácie: Kredit (y) AMA PRA kategórie 1™
Dátum vydania: Júna 6, 2022
Dátum spotreby: Júna 5, 2023
Odhadovaný čas na dokončenie aktivity: 15 minúty
Najdôležitejšie udalosti zo 15. výročného kongresu EAHAD
Výber dávky a návrh štúdie pre B-LIEVE, klinická skúška 1/2 fázy potvrdenia dávky génovej terapie FLT180A pre pacientov s hemofíliou B
Účinnosť a bezpečnosť prenosu génu valoktokogénu Roxaparvovec pri ťažkej hemofílii A: Výsledky dvojročnej analýzy GENEr8-1
Steven W. Pipe, MD
Vplyv prenosu génu valoktokogénu Roxaparvovec pre ťažkú hemofíliu A na kvalitu života súvisiacu so zdravím
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
To najlepšie zo 16. workshopu NHF o nových technológiách a prenose génov pre hemofíliu
Najdôležitejšie udalosti 63. výročného stretnutia ASH
Vzťah medzi endogénnou, transgénnou expresiou FVIII a udalosťami krvácania po prenose génu valoktokogénu Roxaparvovec pre ťažkú hemofíliu A: Post-Hoc analýza štúdie GENEr8-1 fázy 3
Údaje o krvácaní naprieč východiskovou líniou OPRAVTE hladiny expresie u ľudí s hemofíliou B: Analýza využívajúca 'faktorovú expresnú štúdiu
Sledovanie viac ako 5 rokov v kohorte pacientov s hemofíliou B liečených génovou terapiou fidanakogénom Elaparvovec adeno-asociovaným vírusom
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Expresia faktora IX v normálnom rozsahu zabraňuje spontánnemu krvácaniu vyžadujúcemu liečbu po génovej terapii FLT180a u pacientov s ťažkou hemofíliou B: Dlhodobá následná štúdia programu B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitorovanie miest integrácie vektorov v prístupoch génovej terapie in vivo pomocou sekvenovania tekutej biopsie-integrácie-miesta
Prekonanie už existujúcej anti-AAV imunity na dosiahnutie bezpečného a efektívneho prenosu génov v klinickom prostredí.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Účinnosť a bezpečnosť Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asociovaný vírusový génový prenos pre ťažkú hemofíliu A: výsledky zo štúdie fázy 3 GENEr8-1
MUDr. Margareth C. Ozelo, PhD
Prípadová bezpečnosť pečene z klinickej štúdie fázy 3 génovej terapie HOPE-B u dospelých s hemofíliou B
Steven W. Pipe, MD
52-týždňová účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B: údaje zo skúšania génovej terapie fázy 3 HOPE-B
Steven W. Pipe, MD
Vyšetrenie včasných výsledkov po adeno-asociovanej vírusovej génovej terapii na modeli hemofílie psov
David Lillicrap, MD, FRCPC
Klinické výsledky u dospelých s hemofíliou B s alebo bez už existujúcich neutralizujúcich protilátok na AAV5: údaje za 6 mesiacov zo štúdie fázy 3 s etanakogénom Dezaparvovec HOPE-B s génovou terapiou
MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
Evolúcia génovej vektorovej terapie AAV prebieha v hemofílii. Riešia jedinečné vlastnosti BAY 2599023 vynikajúce potreby?
Steven W. Pipe, MD
Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: prvé údaje zo štúdie fázy 3 s génovou terapiou Hope-B
Steven W. Pipe, MD
Charakterizácia perzistencie vektora súvisiaceho s adeno-vírusom po dlhodobom sledovaní na modeli hemofílie a psa
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Sledovanie novej génovej terapie novým adeno-asociovaným vírusom (AAV) (FLT180a) dosahovanie normálnych hladín aktivity FIX u pacientov s ťažkou hemofíliou B (HB) (štúdia B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Štúdia prvej génovej terapeutickej technológie AAVhu37 Capsid Vector Technology pri ťažkej hemofílii A - BAY 2599023 má širokú spôsobilosť pre pacientov a stabilné a dlhodobé dlhodobé vyjadrenie FVIII.
Steven W. Pipe, MD
Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov
MUDr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
Prvé údaje z pokusu s génovou terapiou HOPE-B fázy 3: Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B liečenou bez ohľadu na už existujúce neutralizačné látky proti kapsule.
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b
Steven W. Pipe, MD
Aktualizované sledovanie štúdie Alta, štúdie fázy 1 génovej terapie giroctocogene fitelparvovec (SB-2) u dospelých so závažnou hemofíliou.
Barbara A. Konkle, MUDr
Brífingy konferencie ISTH
Fáza I / II pokusu SPK-8011: Stabilný a trvalý expresia FVIII po dobu> 2 rokov s významnými zlepšeniami ABR v počiatočných dávkových koherentných skupinách po prenose génu FVIII sprostredkovaného AAV pre hemofíliu A
Lindsey A. George, MD
Dlhodobé výsledky vektorového genómu a imunogenita prenosu génu AAV FVIII v modeli psov s hemofíliou A
Paul Batty, MBBS, PhD
Génová terapia nového vírusu spojeného s adeno (AAV) (FLT180a) dosahuje u pacientov so závažnou hemofíliou B (HB) normálnu hladinu aktivity FIX (štúdia B-AMAZE)
Pratima Chowdaryová, MRCP, FRCPath
Frekvencia, umiestnenie a povaha vektorových inzercií AAV po dlhodobom sledovaní dodávky transgénu FVIII v modeli psov s hemofíliou A
Paul Batty, MBBS, PhD
Konferencie WFH
Posledný pokrok vo vývoji AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pre osoby so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B
Steven W. Pipe, MD
Prvé štvorročné štúdium trvajúcej terapeutickej účinnosti a bezpečnosti u ľudí: Génová terapia AAV valoktogénom Roxaparvovec pre závažnú hemofíliu A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferenčné brífingy
Prvá štúdia génovej terapie u človeka v technológii AAVhu37 kapssidového vektora pri závažnej hemofílii A: Výsledky bezpečnosti a aktivity FVIII
Steven W. Pipe, MD
Využitie aferézy na odstránenie neutralizujúcich protilátok AAV u pacientov, ktorí boli predtým vylúčení z génovej terapie
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Vývoj klinického kandidáta na vektor AAV3 na génovú terapiu hemofílie B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analýza integrácie AAV po dlhodobom sledovaní hemofílie Psi odhaľujú genetické dôsledky korekcie génov sprostredkovanej AAV.
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Konferenčné pokrytie z Orlanda
Konferenčné pokrytie z Orlanda s odbornými rozhovormi o najnovších pokrokoch v génovej terapii.
Rozsah konferencie - živý z Orlanda 2019






