Pokroky v génovej terapii hemofílie

Kľúčové úvahy:
Pokroky v génovej terapii hemofílie

Zaznamenané naživo ako piatkové satelitné sympózium predchádzajúce 62. výročnému stretnutiu a výstave ASH

Adeno-asociované vírusové vektory (AAV)

Lindsey George, MD

Expresná kazeta AAV

Lindsey George, MD

Transfer génov AAV pre hemofíliu

Lindsey George, MD

Krátkodobá bezpečnosť

Lindsey George, MD

Trvanlivosť výrazu

Lindsey George, MD

Optimalizácia transgénu

Barbara A. Konkle, MD

Variant FIX Padua

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Aktuálne pokusy s génovou terapiou hemofílie B AAV

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270 - štvorročné údaje

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Prebiehajúce skúšky hemofílie a génovej terapie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec Fáza 1/2 Skúška

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Fáza 1/2 Skúška

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Fáza 1/2 Skúšobná verzia

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Cesta AAV k výrazu FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Živé biopsie z AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Psie štúdie o prenose génov sprostredkovanom AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Panelová diskusia: Prezentácia možnosti génovej terapie pre pacienta

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Génová terapia je prísľubom pre jednotlivcov s rôznymi chorobami, vrátane rakoviny, AIDS, cukrovky, srdcových chorôb a hemofílie. Tento inovatívny prístup k liečbe mení gény vo vnútri buniek tela, aby zastavil túto chorobu. 

Génová terapia sa pokúša nahradiť alebo fixovať mutované gény a zvýšiť pravdepodobnosť výskytu chorých buniek pre imunitný systém. Hemofília A a B sa dedia ako súčasť recesívneho modelu viazaného na X. Genetika hemofílie zahrnuje gény nachádzajúce sa v chromozóme X a na vznik tejto poruchy krvácania je potrebný iba jeden chybný gén. 

Bunková a génová terapia sa stále študuje, ale výsledky sú sľubné. Klinické skúšky preukázali úspech a Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil jeden typ bunkovej terapie. V našom Kľúčové úvahy: Pokroky v génovej terapii hemofílie pod vedením Glenna F. Pierceho diskutujeme o prehľade choroby, súčasnom stave génovej terapie a ďalších.