Najdôležitejšie udalosti z 15. seminára NHF o nových technológiách a prenose génov pre hemofíliu

Najdôležitejšie udalosti z 15. seminára NHF o nových technológiách a prenose génov pre hemofíliu

Predložila: David Lillicrap, MD a Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. - 14. september 2019 • Washington, DC

Obraz


úvod
Predstavuje Dr. Lillicrap

Výzvy spojené s AAV ako nástroj na dodávanie terapeutických transgénov
Predstavuje Dr. Pierce

Pokyny FDA pre klinický vývoj hemofílie génovej terapie
Predstavuje Dr. Pierce

Aktualizácia klinických skúšok génovej terapie faktorom IX
Predstavuje Dr. Lillicrap


Génová editácia a bunková terapia hemofílie
Predstavuje Dr. Pierce



Hľadáme vpred s optimizmom
Predstavuje Dr. Pierce

Aktualizácia klinických skúšok génovej terapie faktorom VIII
Predstavuje Dr. Lillicrap


Génové terapie novej generácie pre hemofíliu
Predstavuje Dr. Lillicrap

Reakcia na dodanie vektora AAV
Predstavuje Dr. Lillicrap


Rozšírenie génovej terapie na deti s hemofíliou
Predstavuje Dr. Lillicrap