Dodanie mRNA LNP CRISPR/Cas9 na opravu malej delécie v géne FVIII u myší s hemofíliou A
Najdôležitejšie udalosti z 25. výročného zasadnutia ASGCT

Dodanie mRNA LNP CRISPR/Cas9 na opravu malej delécie v géne FVIII u myší s hemofíliou A

Uvádza: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity & Immunotheapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Spojené štáty americké

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington

2Katedra pediatrie, University of Washington, Seattle, Washington

Kľúčové dátové body

mRNA LNP sa zameriavajú na hepatocyty aj endotelové sínusové bunky pečene (LSEC)

Rôzne formulácie luciferázovej mRNA (Luc) zapuzdrené v lipidových nanočasticiach (LNP) na báze MC3 boli intravenózne injikované myšiam. Expresia luciferázy sa detegovala hlavne v pečeni, pričom najsilnejšiu expresiu vykazovala formulácia LNP 5. Imunofarbenie pečene ukázalo, že LNP značený Dil môže úspešne transfekovať hepatocyty aj endotelové bunky in vivo.

Cas9 a sgRNA LNP umožňujú myšiam NSG HemA znovu získať endogénnu plazmatickú aktivitu FVIII

Zapuzdrené Cas9 mRNA a single-guide RNA (sgRNA) LNP boli dodané myšiam s imunodeficientnou hemofíliou A (NSG HA) intravenózne. Stabilná expresia endogénneho FVIII po dobu až 4 týždňov bola potvrdená testom aPTT a upravený mutantný FVIII bol overený pomocou sekvenovania DNA a online nástrojov analýzy CRISPR.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL