Slovak Slovak
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Vývoj klinického kandidáta na vektor AAV3 na génovú terapiu hemofílie B
Hlavné body z 23. výročného zasadnutia ASGCT

Vývoj klinického kandidáta na vektor AAV3 na génovú terapiu hemofílie B

Harrison Brown1, Christopher B. Doering1, Roland W. Herzog2, Chen ling3, Dávid M. Markušič2H. Trent Spencer1, Alok Srivastava4, Arun Srivastava5

1Pediatria, Emory University, Atlanta, GA

2Pediatria, Lekárska univerzita v Indiane, Indianapolis, IN

3Genetické inžinierstvo, Fudan University, Šanghaj, Čína

4Hematológia, Christian Medical College, Vellore, India

5Pediatria, University of Florida, Gainesville, FL

Kľúčové dátové body

Porovnanie štruktúr expresných kaziet FIX použitých v prvej úspešnej klinickej skúške na hemofíliu B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, červená) a štruktúry použitej v súčasných štúdiách (scAAV3-HSh-TTR-Padova-FIX -LCO, modrá). Optimalizácia promótora z LP1 na HSh-TTR viedla k 2-3-násobnému zvýšeniu expresie a optimalizácia kodónu pre variantu Padova spôsobila 3-3-8-násobné zvýšenie expresie, čo viedlo k celkovému zvýšeniu expresie 40-50. zložiť.

Výsledky od pacientov s alebo bez po sebe nasledujúcich cyklov DFPP pomocou testu inhibície transdukcie jasnou luciferázou (BL-TIA). Po sebe nasledujúce cykly boli pri znižovaní Nab titrov účinnejšie ako po sebe nasledujúce cykly. Regresná analýza predpovedala, že 5 cyklov by znížilo počiatočný titer AAVS3 NAb o 94%, čo by umožnilo liečbu 60% pacientov.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
super užívateľ
super užívateľ
Spat na zaciatok
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

O Nás

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL