Slovak
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najdôležitejšie udalosti z 25. výročného zasadnutia ASGCT
Dodanie mRNA LNP CRISPR/Cas9 na opravu malej delécie v géne FVIII u myší s hemofíliou A
Uvádza: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity & Immunotheapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Spojené štáty americké
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington
2Katedra pediatrie, University of Washington, Seattle, Washington
Kľúčové dátové body
- mRNA LNP sa zameriavajú na hepatocyty aj LSEC
- Cas9 a sgRNA LNP umožňujú myšiam NSG HemA znovu získať endogénnu plazmatickú aktivitu FVIII
Rôzne formulácie luciferázovej mRNA (Luc) zapuzdrené v lipidových nanočasticiach (LNP) na báze MC3 boli intravenózne injikované myšiam. Expresia luciferázy sa detegovala hlavne v pečeni, pričom najsilnejšiu expresiu vykazovala formulácia LNP 5. Imunofarbenie pečene ukázalo, že LNP značený Dil môže úspešne transfekovať hepatocyty aj endotelové bunky in vivo.
Zapuzdrené Cas9 mRNA a single-guide RNA (sgRNA) LNP boli dodané myšiam s imunodeficientnou hemofíliou A (NSG HA) intravenózne. Stabilná expresia endogénneho FVIII po dobu až 4 týždňov bola potvrdená testom aPTT a upravený mutantný FVIII bol overený pomocou sekvenovania DNA a online nástrojov analýzy CRISPR.
SÚVISIACE OBSAH
