Najdôležitejšie udalosti z 62. výročného stretnutia a výstavy ASH
Prvé údaje z pokusu s génovou terapiou HOPE-B fázy 3: Účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX; AMT-061) u dospelých so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B liečenou bez ohľadu na už existujúce neutralizačné látky proti kapsule. Protilátky
Steven W. Pipe, MD1, MUDr. Michael Recht, PhD2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, MUDr. Giancarlo Castaman5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, MUDr. Kathelijne Peerlinck, PhD10, Michiel Coppens, MD11MUDr. Niamh O'Connell, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MUDr14, MUDr. Karina Meijer, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16Guy Young, MD17Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, MUDr. Jan Astermark, PhD19,20, MUDr. Robert Klamroth, PhD21, Richard S. Lemons, MUDr22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symingtonová26Miguel A. Escobar, MD27Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MUDr29, MUDr. Adam Kotowski30, MUDr. Doris Quon, PhD31, Michael Wang, MD32Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K. Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, MUDr. Naghmana Bajma37, MUDr. Robert Gut, PhD36 a Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Michiganská univerzita, Ann Arbor, MI
2Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland, OR
3Univerzita v Severnej Karolíne, Chapel Hill, NC
4Erazmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Holandsko
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Taliansko
6Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland
7Lekárske centrum Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Holandsko
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Holandsko
10Oddelenie vaskulárnej medicíny a hemostázy a centrum hemofílie, Fakultné nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgicko
11Amsterdamské univerzitné lekárske centrá, Amsterdamská univerzita, Amsterdam, Holandsko
12Národné koagulačné centrum, St James Hospital, Dublin, Írsko
13Royal London Haemophilia Centre, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Spojené kráľovstvo
14Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko
15University Medical Center Groningen, Groningen, Holandsko
16Kalifornská univerzita v San Diegu, La Jolla, CA.
17Lekárska fakulta University of Southern California Keck, detská nemocnica Los Angeles, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brusel, Belgicko
19Katedra translačnej medicíny - klinická koagulácia, Lund University, Malmö, Švédsko
20Fakultná nemocnica Skane, Malmö, Švédsko
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Nemecko
22Univerzita v Utahu, Salt Lake City, UT
23University of South Florida, Tampa, FL
24University of Arkansas pre lekárske vedy, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Spojené kráľovstvo
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Spojené kráľovstvo
27Centrum vedy o zdraví na University of Texas v Houstone, Houston, TX
28Detská nemocnica Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Hemofília Center of Western New York, New York
31Ortopedická nemocnica v Los Angeles, Ortopedické centrum pre liečbu hemofílie, Los Angeles, CA
32Kampus Anschutz Medical Campus, University of Colorado, School of Medicine, Hemophilia and Thrombosis Center, Aurora, CO
33Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Fakultná nemocnica Frankfurt, Frankfurt, Nemecko
Steven W. Pipe, MD1, MUDr. Michael Recht, PhD2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, MUDr. Giancarlo Castaman5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, MUDr. Kathelijne Peerlinck, PhD10, Michiel Coppens, MD11MUDr. Niamh O'Connell, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MUDr14, MUDr. Karina Meijer, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16Guy Young, MD17Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, MUDr. Jan Astermark, PhD19,20, MUDr. Robert Klamroth, PhD21, Richard S. Lemons, MUDr22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symingtonová26Miguel A. Escobar, MD27Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MUDr29, MUDr. Adam Kotowski30, MUDr. Doris Quon, PhD31, Michael Wang, MD32Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K. Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, MUDr. Naghmana Bajma37, MUDr. Robert Gut, PhD36 a Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Michiganská univerzita, Ann Arbor, MI
2Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland, OR
3Univerzita v Severnej Karolíne, Chapel Hill, NC
4Erazmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Holandsko
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Taliansko
6Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland
7Lekárske centrum Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Holandsko
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Holandsko
10Oddelenie vaskulárnej medicíny a hemostázy a centrum hemofílie, Fakultné nemocnice v Lovani, Lovaň, Belgicko
11Amsterdamské univerzitné lekárske centrá, Amsterdamská univerzita, Amsterdam, Holandsko
12Národné koagulačné centrum, St James Hospital, Dublin, Írsko
13Royal London Haemophilia Centre, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Spojené kráľovstvo
14Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko
15University Medical Center Groningen, Groningen, Holandsko
16Kalifornská univerzita v San Diegu, La Jolla, CA.
17Lekárska fakulta University of Southern California Keck, detská nemocnica Los Angeles, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brusel, Belgicko
19Katedra translačnej medicíny - klinická koagulácia, Lund University, Malmö, Švédsko
20Fakultná nemocnica Skane, Malmö, Švédsko
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Nemecko
22Univerzita v Utahu, Salt Lake City, UT
23University of South Florida, Tampa, FL
24University of Arkansas pre lekárske vedy, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Spojené kráľovstvo
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Spojené kráľovstvo
27Centrum vedy o zdraví na University of Texas v Houstone, Houston, TX
28Detská nemocnica Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Hemofília Center of Western New York, New York
31Ortopedická nemocnica v Los Angeles, Ortopedické centrum pre liečbu hemofílie, Los Angeles, CA
32Kampus Anschutz Medical Campus, University of Colorado, School of Medicine, Hemophilia and Thrombosis Center, Aurora, CO
33Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Fakultná nemocnica Frankfurt, Frankfurt, Nemecko