Najdôležitejšie udalosti z 62. výročného stretnutia a výstavy ASH
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), vylepšený vektor na prenos génov u dospelých so závažnou alebo stredne ťažkou hemofíliou B: dvojročné údaje zo štúdie fázy 2b
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, MUDr. Adam Giermasz, PhD2, MUDr. Giancarlo Castaman3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7Wolfgang A. Miesbach, MD8, MUDr. Michael Recht, PhD9Esteban Gomez, MD10, MUDr. Robert Gut, PhD11a Steven W. Pipe, MD12
1Klinika medicíny, Oddelenie hematológie / onkológie, UC San Diego Health, San Diego, CA.
2Kalifornská univerzita v Davise, Sacramento, Kalifornia
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Taliansko
4Univerzita v Severnej Karolíne v Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Oddelenie hematológie, Univerzita v Severnej Karolíne v Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland, OR
7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandsko
8Hemophilia Center, University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Germany
9Oregonská univerzita pre zdravie a vedu, Portland, OR
10Detská nemocnica Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Michiganská univerzita, Ann Arbor, MI