Klinické výsledky u dospelých s hemofíliou B s alebo bez už existujúcich neutralizujúcich protilátok na AAV5: údaje za 6 mesiacov zo štúdie fázy 3 s etanakogénom Dezaparvovec HOPE-B s génovou terapiou

To najlepšie z kongresu ISTH 2021

Klinické výsledky u dospelých s hemofíliou B s alebo bez už existujúcich neutralizujúcich protilátok na AAV5: údaje za 6 mesiacov zo štúdie fázy 3 s etanakogénom Dezaparvovec HOPE-B s génovou terapiou

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³Kľúč NS⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, SW potrubie⁸, Vyšetrovatelia HOPE-B

¹Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandsko

²Fakultná nemocnica Frankfurt, Frankfurt, Nemecko

³Univerzita zdravia a vedy v Oregone, Portland, Spojené štáty

University of North Carolina, Chapel Hill, USA

⁵Centrum pre poruchy krvácania a zrážanie, Univerzitná nemocnica Careggi, Florencia, Taliansko

⁶uniQure BV, Amsterdam, Holandsko

⁷uniQure Inc, Lexington, Spojené štáty

⁸Michiganská univerzita, Ann Arbor, Spojené štáty

Kľúčové dátové body

Aktivita FIX u pacientov s protilátkami neutralizujúcimi protilátky AAV5 a bez nich
Nepriaznivé udalosti zo skúšky HOPE-B

Aktivita FIX u pacientov s protilátkami neutralizujúcimi protilátky AAV5 a bez nich

V štúdii HOPE-B malo 23 z 54 počiatočných účastníkov detegovateľné titre neutralizujúcich protilátok AAV5 (Nabs) na začiatku a bolo možné vyhodnotiť výsledky pre koreláciu medzi aktivitou NAbs a FIX. Vertikálna os je pozorovaná 6 -mesačná FIX aktivita tých, ktorí dostali celú dávku vektora. Pacienti s nezistiteľnými NAbs boli vynesení do grafu v bode 7 na horizontálnej osi (prah testu). Vodorovná os zobrazuje titre ostatných účastníkov v rozsahu 7–700. Bol jeden nereagujúci účastník, ktorý mal titer> 3200, ktorý nie je zahrnutý. Ako je znázornené na grafe, aktivita FIX bola podobná u účastníkov s už existujúcimi NAbs a bez AAV5 až do titra 678.

Táto tabuľka zo štúdie HOPE-B ukazuje nežiaduce udalosti po infúzii transgénu u pacientov s (n = 23) a bez (n = 31) detegovateľných protilátok neutralizujúcich AAV5 (NAbs) na začiatku. Rovnako ako pre hladiny FIX, nebol žiadny zjavný rozdiel v AE u pacientov s AAV5 NAbs a bez nich.