To najlepšie z kongresu ISTH 2021
Klinické výsledky u dospelých s hemofíliou B s alebo bez už existujúcich neutralizujúcich protilátok na AAV5: údaje za 6 mesiacov zo štúdie fázy 3 s etanakogénom Dezaparvovec HOPE-B s génovou terapiou
FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3Kľúč NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW potrubie8, Vyšetrovatelia HOPE-B
1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandsko
2Fakultná nemocnica Frankfurt, Frankfurt, Nemecko
3Univerzita zdravia a vedy v Oregone, Portland, Spojené štáty
University of North Carolina, Chapel Hill, USA
5Centrum pre poruchy krvácania a zrážanie, Univerzitná nemocnica Careggi, Florencia, Taliansko
6uniQure BV, Amsterdam, Holandsko
7uniQure Inc, Lexington, Spojené štáty
8Michiganská univerzita, Ann Arbor, Spojené štáty
SÚVISIACE OBSAH
Interaktívne webové semináre
Dlhodobé výsledky: Trvanlivosť a bezpečnosť
Uvádza prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Prekážky a príležitosti
Predstavil Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Podpora pacientov, poradenstvo pre pacientov a monitorovanie
Uvádza Lindsey A. George, MD ...
Génová terapia pre FVIII
Uvádza K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Aktualizácia účinnosti klinických skúšok
Predstavil Guy Young, MD ...
Adeno-asociovaná vírusová (AAV) vektorová génová terapia: Aplikácia na hemofíliu
Predstavila Barbara A. Konkle, MD ...
Génová terapia pri liečbe hemofílie: Úvod do adeno-asociovaného prenosu vírusového vektora
Uvádza Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Génová terapia pri liečbe hemofílie: Bežné obavy v génovej terapii
Uvádza Thierry VandenDriessche, PhD ...
Génová terapia pri liečbe hemofílie: Iné stratégie a ciele
Uvádza Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Anamnéza liečby hemofílie: nenahraditeľná terapia génovou terapiou
Predstavil Steven W. Pipe, MD ...
Spoznávanie génovej terapie: Terminológia a koncepty
Predstavil David Lillicrap, MD ...
Anamnéza liečby hemofílie: nahradenie faktora génovou terapiou
Uvádza Flora Peyvandi, MD, PhD ...
podcasty