Najdôležitejšie udalosti 63. výročného stretnutia ASH
Údaje o krvácaní naprieč východiskovou líniou OPRAVTE hladiny expresie u ľudí s hemofíliou B: Analýza využívajúca 'faktorovú expresnú štúdiu
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, MUDr. Barbara A Konkle5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9a Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Fakulta zdravotníctva a sociálnej starostlivosti, University of Chester, Chester, Spojené kráľovstvo
2HCD Economics, Daresbury, Spojené kráľovstvo
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5University of Washington, Washingtonské centrum pre poruchy krvácania, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Brusel, Belgicko
7Trinity College Dublin, Dublin, Írsko
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Írsko
9Katedry pediatrie a patológie, University of Michigan, Ann Arbor, MI
SÚVISIACE OBSAH
Interaktívne webové semináre
Dlhodobé výsledky: Trvanlivosť a bezpečnosť
Uvádza prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Prekážky a príležitosti
Predstavil Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Podpora pacientov, poradenstvo pre pacientov a monitorovanie
Uvádza Lindsey A. George, MD ...
Génová terapia pre FVIII
Uvádza K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Aktualizácia účinnosti klinických skúšok
Predstavil Guy Young, MD ...
Adeno-asociovaná vírusová (AAV) vektorová génová terapia: Aplikácia na hemofíliu
Predstavila Barbara A. Konkle, MD ...
Génová terapia pri liečbe hemofílie: Úvod do adeno-asociovaného prenosu vírusového vektora
Uvádza Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Génová terapia pri liečbe hemofílie: Bežné obavy v génovej terapii
Uvádza Thierry VandenDriessche, PhD ...
Génová terapia pri liečbe hemofílie: Iné stratégie a ciele
Uvádza Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Anamnéza liečby hemofílie: nenahraditeľná terapia génovou terapiou
Predstavil Steven W. Pipe, MD ...
Spoznávanie génovej terapie: Terminológia a koncepty
Predstavil David Lillicrap, MD ...
podcasty