Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov
Najdôležitejšie udalosti zo 14. výročného kongresu EAHAD

Génová terapia AMT-060 u dospelých s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou B Potvrďte stabilný výraz FIX a trvalé zníženie krvácania a spotreby faktora IX až na 5 rokov

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, MUDr. Karina Meijer, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MUDr4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, MUDr. Erhard Seifried, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, a Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandsko

2University Medical Center Groningen, Groningen, Holandsko

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Holandsko

4Rigshospitalet, Kodaň, Dánsko

5Vivantes Klinikum, Berlín, Nemecko

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Holandsko

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florencia, Taliansko

8Ústav Frankfurt, nemecká služba Červeného kríža Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Nemecko

9Ústav Frankfurt, nemecká služba Červeného kríža Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Nemecko

10University of Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Fakultná nemocnica Frankfurt, Frankfurt, Nemecko

Kľúčové dátové body

Aktivita FIX pretrvávala viac ako 4.5–5 rokov v 2 kohortách s dávkami
AMT-060 sa podával v dávkach 5x1012 gc / kg (kohorta 1, N = 5) a 2 x 1013 gc / kg (kohorta 2, n = 5). Počas 5 rokov (skupina 1) a 4.5 roka (skupina 2) sledovania bola priemerná endogénna aktivita FIX 5.2% (95% CI 2.0–8.4) v skupine 1 a 7.4% (95% CI 4.2–10.6) v skupine 2. Aktivita FIX bola závislá od dávky a stabilná počas obdobia sledovania pre obe kohorty. Hodnoty v zátvorkách predstavujú priemernú aktivitu FIX v priebehu času. Zahrnuté sú iba hodnoty najmenej 10 dní po poslednom podaní koncentrátu FIX.
Trvalé znižovanie krvácania a odhadované použitie FIX

* Profylaxia sa zúžila a ukončila sa o 12 týždňov, ak sa aktivita FIX udržala na ≥ 2%; * Údaje kohorty 2 za rok 5 predstavujú 6 mesiacov. FIX, faktor IX

V oboch kohortách s dávkami priemerná substitučná liečba ABR a FIX prudko poklesla počas prvého roka po infúzii a zostala nízka počas nasledujúcich rokov. V kohorte 1 bolo použitie FIX znížené o 84% a ABR o 55% po 5 rokoch v porovnaní s úrovňami pred liečbou. Pre kohortu 2 sa použitie FIX a ABR znížili o ~ 100% po 4.5 roku po infúzii.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre