Slovak Slovak
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Analýza integrácie AAV po dlhodobom sledovaní hemofílie Psi odhaľujú genetické dôsledky korekcie génov sprostredkovanej AAV.
Hlavné body z 23. výročného zasadnutia ASGCT

Analýza integrácie AAV po dlhodobom sledovaní hemofílie Psi odhaľujú genetické dôsledky korekcie génov sprostredkovanej AAV.

John K. Everett1, Giang N. Nguyen2Hayley Raymond1, Aiofe Roche1Samita Kafle2, Christian Wood2, Jacob Leiby1, Elizabeth P. Merricks3, Haig H. Kazazian4, Timothy C. Nichols3Frederic D. Bushman1, Denise E. Sabatino2,5

1Katedra mikrobiológie, Perelmanova lekárska fakulta, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA

2Raymond G. Perelman Centrum pre bunkovú a molekulárnu terapiu, Detská nemocnica vo Filadelfii, Philadelphia, PA

3Katedra patológie a laboratórneho lekárstva, Univerzita v Severnej Karolíne, Chapel Hill, NC

4Ústav genetického lekárstva, Lekárska fakulta Johns Hopkins, Baltimore, MD

5Klinika detstva, Perelmanova lekárska fakulta, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA

Kľúčové dátové body

Táto štúdia zahŕňala dlhodobé (až 10 rokov) sledovanie 9 psov s hemofíliou A liečených psovou génovou terapiou FVIII (cFVIII). Gén cFVIII bol dodávaný psom HA s použitím AAV8 alebo AAV9 s použitím dvoch prístupov: dodanie dvoch reťazcov, ktoré spoločne dodávali ťažký reťazec a ľahký reťazec v 2 samostatných vektoroch, alebo cFVIII deletovaný v B doméne v jednom vektore AAV8.

Analýza počtu kópií vektorov a analýza cieľového miesta integrácie demonštrovala rozšírené klony s integrovanými molekulami AAV, vrátane klonu obsahujúceho intaktný vektor. Žiadni psi nepreukázali dôkazy o tumorigenéze, čo naznačuje, že klonálna expanzia a integračné udalosti neboli spojené s malignitami.

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
super užívateľ
super užívateľ
Spat na zaciatok
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

O Nás

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL