Steven W. Pipe, MD
To najlepšie z kongresu ISTH 2021

52-týždňová účinnosť a bezpečnosť etranakogénu Dezaparvovec u dospelých so závažnou alebo stredne závažnou hemofíliou B: údaje zo skúšania génovej terapie fázy 3 HOPE-B

SW potrubie1, FW Leebeek2, M. Recht3Kľúč NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Vyšetrovatelia HOPE-B

1Michiganská univerzita, Ann Arbor, Spojené štáty

2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holandsko

3Univerzita zdravia a vedy v Oregone, Portland, Spojené štáty

4University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Centrum pre poruchy krvácania a zrážanie, Univerzitná nemocnica Careggi, Florencia, Taliansko

6uniQure Inc, Lexington, Spojené štáty

7uniQure BV, Amsterdam, Holandsko

8Fakultná nemocnica Frankfurt, Frankfurt, Nemecko

Kľúčové dátové body

Aktivita FIX viac ako 52 týždňov po infúzii

Priemerná a stredná aktivita FIX pre všetkých účastníkov štúdie HOPE-B počas 52 týždňov po podaní dávky 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Po liečbe sa aktivita FIX rýchlo zvýšila na priemer 39.0 IU/dl v 26. týždni a 41.5 IU/dl v 52. týždni.

Nežiaduce udalosti súvisiace s liečbou

Najbežnejšie nežiaduce účinky súvisiace s liečbou (možno súvisiace alebo súvisiace) s incidenciou ≥ 5% v bezpečnostnej populácii počas obdobia po liečbe. Medzi 408 účastníkmi bolo 53 nežiaducich udalostí, z toho 91 (medzi 39 účastníkmi) sa považovalo za nežiaduce účinky súvisiace s liečbou (TRAE).

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL