Údaje o krvácaní naprieč východiskovou líniou OPRAVTE hladiny expresie u ľudí s hemofíliou B: Analýza využívajúca 'faktorovú expresnú štúdiu
Najdôležitejšie udalosti 63. výročného stretnutia ASH

Údaje o krvácaní naprieč východiskovou líniou OPRAVTE hladiny expresie u ľudí s hemofíliou B: Analýza využívajúca 'faktorovú expresnú štúdiu

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, MUDr. Barbara A Konkle5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9a Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Fakulta zdravotníctva a sociálnej starostlivosti, University of Chester, Chester, Spojené kráľovstvo
2HCD Economics, Daresbury, Spojené kráľovstvo
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5University of Washington, Washingtonské centrum pre poruchy krvácania, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Brusel, Belgicko
7Trinity College Dublin, Dublin, Írsko
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Írsko
9Katedry pediatrie a patológie, University of Michigan, Ann Arbor, MI

Kľúčové dátové body

Predpokladané krvácania v zovšeobecnenom lineárnom modeli úrovne faktorového vyjadrenia

Údaje z dvoch štúdií záťaže chorôb (CHESS EU I-II a CHESS US/US+) sa použili vo všeobecnom lineárnom modeli (GLM) s logaritmickým prepojením na vyhodnotenie asociácie medzi hladinami expresie ABR a FIX (FEL) u pacientov s hemofíliou. B. U všetkých pacientov zahrnutých do analýzy (N = 407) bola priemerná hodnota FEL (SD) 9.95 IU/dl (10.5) a priemerná hodnota ABR (SD) bola 2.4 krvácania/rok (3.6). Predpokladané krvácania ako funkcia FEL produkovaného modelom sú uvedené vyššie. Po úprave na vek, BMI a krvou prenosné vírusy sa priemerná ABR v modeli znížila o 0.8 jednotky na každé 1 % zvýšenie FEL (P <0.001).

SÚVISIACE OBSAH

Interaktívne webové semináre
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Podporené vzdelávacími grantmi od spoločností Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics a uniQure, Inc.

Základné SSL