Достижения в генной терапии гемофилии

Ключевые соображения:
Достижения в генной терапии гемофилии

Записано в прямом эфире как пятничный сателлитный симпозиум, предшествующий 62-му ежегодному собранию и выставке ASH

После окончания каждого видео прокрутите страницу вниз, чтобы открыть следующее.

Введения

Представлено: Гленн Ф. Пирс, доктор медицинских наук.

Генная терапия многообещающе для людей с самыми разными заболеваниями, включая типы рака, СПИД, диабет, болезни сердца и гемофилию. Этот инновационный подход к лечению изменяет гены внутри клеток организма, чтобы остановить болезнь. 

Генная терапия пытается заменить или исправить мутировавшие гены и сделать больные клетки более очевидными для иммунной системы. Гемофилия A и B наследуются как часть рецессивного паттерна, сцепленного с Х-хромосомой. Генетика гемофилии включает гены, обнаруженные в Х-хромосоме, и требуется всего один дефектный ген, чтобы вызвать это нарушение свертываемости крови.

Клеточные и генные методы лечения все еще изучаются, но результаты многообещающие. Клинические испытания показали успех, и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило один тип клеточной терапии. В нашем Основные соображения: достижения в генной терапии гемофилии под руководством Гленна Ф. Пирса мы обсуждаем обзор болезни, текущее состояние генной терапии и многое другое.