Использование реестра генной терапии Всемирной федерации гемофилии для долгосрочного наблюдения за пациентами с гемофилией, пролеченными с помощью генной терапии

Основные моменты Всемирного конгресса WFH 2022

Использование реестра генной терапии Всемирной федерации гемофилии для долгосрочного наблюдения за пациентами с гемофилией, пролеченными с помощью генной терапии

Представлено: Барбарой А. Конкл, доктором медицины, Вашингтонский университет, Сиэтл, Вашингтон, США

Барбара А. Конкл¹, Донна Коффин², Мейсс Наккаш², Кэри Кларк³, Линдси А. Джордж⁴, Альфонсо Иорио⁵, Вольфганг Мисбах⁶, Деклан Нун⁷, Флора Пейванди⁸, Стивен Пайп⁹, Майкл Рехт¹⁰, Марк Скиннер¹¹, Леонард Валентино¹², Джонни Н. Малангу¹³, Гленн Ф. Пирс²

¹Вашингтонский университет, Сиэтл, США
²Всемирная федерация гемофилии, Монреаль, Канада
³Международное общество тромбоза и гемостаза, Каррборо, США
⁴Детская больница Филадельфии, Филадельфия, США
⁵Департамент методов исследования здоровья, фактических данных и воздействия, Университет Макмастера, Гамильтон, Канада
⁶Медицинская клиника 2/Институт трансфузионной медицины Университетской больницы Франкфурта, Германия
⁷Европейский консорциум гемофилии, Бельгия
⁸Миланский университет дельи Студио, Италия
⁹Кафедры педиатрии и патологии, Мичиганский университет, Анн-Арбор, США
¹⁰Американская сеть тромбоза и гемостаза, Рочестер, США
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. и Департамент методов исследований в области здравоохранения, фактических данных и воздействия, Университет Макмастера, Вашингтон, округ Колумбия.
¹²Национальный фонд гемофилии, Нью-Йорк, США
¹³Университет Витватерсранда, Южная Африка

Реестр генной терапии WFH (GTR) представляет собой проспективный, наблюдательный и лонгитюдный реестр, общей целью которого является сбор данных обо всех пациентах, получающих генную терапию гемофилии, как в клинических испытаниях, так и в постмаркетинговой фазе, если и когда она будет одобрена. Таковы основные и второстепенные цели реестра.

Чтобы внедрить GTR, WFH обращается к отдельным центрам лечения гемофилии (HTC), начиная с тех, которые участвуют в клинических испытаниях генной терапии гемофилии. Национальным регистрам гемофилии также будет предложено внести свой вклад. WFH также работает с промышленностью над разработкой процесса получения данных из завершенных клинических испытаний.