Ориентация на синусоидальный эндотелий
Основные моменты 16-го семинара NHF по новым технологиям и переносу генов для лечения гемофилии

Ориентация на синусоидальный эндотелий

Антония Фолленци, доктор медицинских наук
Восточный университет Пьемонте
Новара, Италия

Ключевые данные

Промотор pF8 управляет экспрессией GFP в LSEC

Природный промотор FVIII, pF8, управляет экспрессией GFP в синусоидальных эндотелиальных клетках печени (LSEC). Иммунофлуоресцентный анализ печени мышей C57BL/6 с гемофилией А (НА) через 1 и 6 месяцев после введения лентивирусного вектора LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-диамидино-2-фенилиндол; GFP, зеленый флуоресцентный белок; Lyve-1, эндотелиальный рецептор 1 лимфатических сосудов, маркер LSEC)

LV-pF8-FVIII Скорректированный уровень FVIII у мышей B6/129-HA зависит от Treg

Подводя итог этой серии исследований, можно сказать, что иммуносупрессия с минимальным снижением количества клеток Treg оптимальна для обеспечения опосредованной печенью иммунной толерантности к экспрессии трансгена FIX. У NHP предварительная обработка ММФ и рапамицином с последующим отсроченным введением rATG была способна обеспечить устойчивую иммунную толерантность, тогда как rATG или даклизумаб, вводимые во время инфузии вектора, не обеспечивали этого.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL