Стабильная гемостатическая коррекция и улучшение качества жизни, связанного с гемофилией: окончательный анализ основного исследования фазы 3 HOPE-B этранакогена дезапарвовека

Основные моменты 25-го ежегодного собрания ASGCT

Стабильная гемостатическая коррекция и улучшение качества жизни, связанного с гемофилией: окончательный анализ основного исследования фазы 3 HOPE-B этранакогена дезапарвовека

Представлено: Стивеном В. Пайпом, доктором медицины, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган, США

Стивен В. Пайп¹, Фрэнк В. Г. Либик², Майкл Рехт³, Найджел С. Ки⁴, Джанкарло Кастаман⁵, Дэвид Купер⁶, Роберт Гут⁶, Рикардо Дольметш⁶, Яньян Ли⁷, Пол Э. Монахан⁷, Вольфганг Мисбах⁸

¹Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган
²Erasmus MC, Университетский медицинский центр, Роттердам, Нидерланды
³Орегонский университет здоровья и науки, Портленд, Орегон
⁴Университет Северной Каролины, Чапел-Хилл, Северная Каролина
⁵Центр нарушений свертываемости крови и свертывания крови, Университетская больница Кареджи, Флоренция, Италия
⁶uniQure Inc., Лексингтон, Массачусетс
⁷CSL Беринг, король Пруссии, Пенсильвания
⁸Университетская клиника Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключевые данные

Одноэтапная активность FIX у пациентов средней тяжести (N=10) и тяжелой (N=44) инфузии этранакогена дезапарвовека (AAV5-Padua hFIX) в дозе 2×10¹³ гк/кг в фазе 3 исследования HOPE-B. В этот анализ были включены пациенты с нейтрализующими антителами к AAV5 (NAb) и без них.

Аналогичная активность FIX (%) для субъектов с ранее существовавшими NAb и без них для AAV5

Активность FIX в одном состоянии на исходном уровне и через 18 месяцев после инфузии для пациентов с ранее существовавшими NAb AAV5 и без них. Антитела определяли как имеющие титр выше предела обнаружения (LOD). Отсутствие антител определяли как имеющее титр меньше или равный LOD.

Профиль безопасности этранакогена дезапарвовека через 18 месяцев соответствовал ранее представленным данным. Наиболее частыми нежелательными явлениями, связанными с лечением (TRAE), встречающимися более чем у 10% пациентов, были повышение уровня АЛТ (17%), головная боль (15%), гриппоподобное заболевание (13%) и инфузионные реакции (13%). ).