Стабильная гемостатическая коррекция и улучшение качества жизни, связанного с гемофилией: окончательный анализ основного исследования фазы 3 HOPE-B этранакогена дезапарвовека
Основные моменты 25-го ежегодного собрания ASGCT

Стабильная гемостатическая коррекция и улучшение качества жизни, связанного с гемофилией: окончательный анализ основного исследования фазы 3 HOPE-B этранакогена дезапарвовека

Представлено: Стивеном В. Пайпом, доктором медицины, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган, США

Стивен В. Пайп1, Фрэнк В. Г. Либик2, Майкл Рехт3, Найджел С. Ки4, Джанкарло Кастаман5, Дэвид Купер6, Роберт Гут6, Рикардо Дольметш6, Яньян Ли7, Пол Э. Монахан7, Вольфганг Мисбах8

1Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган
2Erasmus MC, Университетский медицинский центр, Роттердам, Нидерланды
3Орегонский университет здоровья и науки, Портленд, Орегон
4Университет Северной Каролины, Чапел-Хилл, Северная Каролина
5Центр нарушений свертываемости крови и свертывания крови, Университетская больница Кареджи, Флоренция, Италия
6uniQure Inc., Лексингтон, Массачусетс
7CSL Беринг, король Пруссии, Пенсильвания
8Университетская клиника Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключевые данные

Устойчивая активность FIX до 18 месяцев

Одноэтапная активность FIX у пациентов средней тяжести (N=10) и тяжелой (N=44) инфузии этранакогена дезапарвовека (AAV5-Padua hFIX) в дозе 2×1013 гк/кг в фазе 3 исследования HOPE-B. В этот анализ были включены пациенты с нейтрализующими антителами к AAV5 (NAb) и без них.

Аналогичная активность FIX (%) для субъектов с ранее существовавшими NAb и без них для AAV5

Активность FIX в одном состоянии на исходном уровне и через 18 месяцев после инфузии для пациентов с ранее существовавшими NAb AAV5 и без них. Антитела определяли как имеющие титр выше предела обнаружения (LOD). Отсутствие антител определяли как имеющее титр меньше или равный LOD.

Постоянный профиль безопасности

Профиль безопасности этранакогена дезапарвовека через 18 месяцев соответствовал ранее представленным данным. Наиболее частыми нежелательными явлениями, связанными с лечением (TRAE), встречающимися более чем у 10% пациентов, были повышение уровня АЛТ (17%), головная боль (15%), гриппоподобное заболевание (13%) и инфузионные реакции (13%). ).

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL