Результаты B-LIEVE, исследования фазы 1/2 для подтверждения дозы генной терапии FLT180a AAV у пациентов с гемофилией B
Основные моменты 30-го Конгресса ISTH

Результаты B-LIEVE, исследования фазы 1/2 для подтверждения дозы генной терапии FLT180a AAV у пациентов с гемофилией B

Представлено: Гаем Янгом, доктором медицины, Медицинская школа Кека Университета Южной Калифорнии, Лос-Анджелес, Калифорния, США

Г. Янг1, П. Чоудари2, С. Бартон3, Д. Йи3, Ф. Ферранте3

1Детская больница Лос-Анджелеса, Медицинская школа Кека Университета Южной Калифорнии, Лос-Анджелес, Калифорния, США, Лос-Анджелес, Калифорния, США
2Королевская бесплатная больница, Лондон, Англия, Соединенное Королевство
3Freeline, Стивенидж, Англия, Великобритания

 

Ключевые данные

ИСПРАВИТЬ Уровни

Уровни FIX для первых 3 пациентов с гемофилией B, получавших генную терапию FLT180a AAV в исследовании фазы 1/2 B-LIEVE. Значения FIX взяты из одноэтапного анализа в центральной лаборатории; горизонтальная пунктирная линия — нижняя граница нормальной экспрессии FIX (50 МЕ/дл). По состоянию на 23 мая 2022 г., сокращение данных, уровни FIX составляли 93, 92 и 80 на 77, 56 и 36 день исследования для пациентов 1, 2 и 3 соответственно.

FIX и сопутствующие уровни ALT

Уровни FIX (красный) и АЛТ (желтый) у 3 пациентов, получавших FLT180a в исследовании B-LIEVE. Через три недели после инфузии FLT180a пациенты начали постепенно снижающийся курс пероральных кортикостероидов и короткий курс перорального такролимуса в качестве профилактики для минимизации иммунных реакций, связанных с переносчиками. Вертикальные пунктирные линии представляют собой профилактические инфузии экзогенного FIX, полученные через несколько дней после инфузии FLT180a.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL