Взаимосвязь между FVIII, продуцируемым трансгеном, и частотой кровотечений через 2 года после переноса гена с помощью Valoctocogene Roxaparvovec: результаты Gener8-1
Основные моменты 30-го Конгресса ISTH

Взаимосвязь между FVIII, продуцируемым трансгеном, и частотой кровотечений через 2 года после переноса гена с помощью Valoctocogene Roxaparvovec: результаты Gener8-1

Представлено: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, факультет медицинских наук Университета Витватерсранда и Национальной службы лабораторий здравоохранения, Йоханнесбург, Южная Африка

Дж. Малангу1, Х. Чамбост2, С. Чоу3, А. Данн4, А. фон Дрыгальский5, Р. Качмарек6, Г. Кенет7, М. Лаффан8, А. Ливитт9, Б. Мадан10, Дж. Мейсон11, Дж. Ольденбург12, М. Озело13, Ф. Пейванди14, Д. Куон15, М. Рединг16, С. Шапиро17, Х.Ю.18, Т. Робинсон18, С. Пайп19

1Университет Витватерсранда, Национальная лабораторная служба здравоохранения и Центр комплексного лечения гемофилии, Академическая больница Шарлотты Максеке Йоханнесбург, Йоханнесбург, Гаутенг, Южная Африка
2APHM, Отделение детской онкогематологии, Детская больница Ла-Тимон и Экс-Марсельский университет, INSERM, INRA, C2VN, Марсель, Прованс-Альпы-Лазурный Берег, Франция
3Отделение гематологии, отделение внутренней медицины, Государственная больница Тайваньского университета, Тайбэй, Килунг, Тайвань (Китайская Республика)
4Отделение гематологии, онкологии и трансплантации костного мозга Национальной детской больницы и Медицинский колледж Университета штата Огайо, Колумбус, Огайо, США
5Отделение гематологии/онкологии, медицинский факультет Калифорнийского университета в Сан-Диего, Сан-Диего, Калифорния, США
6Медицинский факультет Университета Индианы, Центр педиатрических исследований IUPUI-Wells и Институт иммунологии и экспериментальной терапии им. Хиршфельда, Индианаполис, Индиана, США
7Медицинский центр Шиба и Тель-Авивский университет, Тель-Авив, Тель-Авив, Израиль
8Центр гематологии, Имперский колледж Лондона, Лондон, Англия, Соединенное Королевство
9Калифорнийский университет Сан-Франциско, Сан-Франциско, Калифорния, США
10Доверительный фонд NHS Foundation Guy's & St. Thomas', Лондон, Англия, Соединенное Королевство
11Квинслендский центр гемофилии, Королевская Брисбенская и женская больница и Университет Квинсленда, Брисбен, Квинсленд, Австралия
12Институт экспериментальной гематологии и трансфузионной медицины и Центр редких заболеваний Университетской клиники Бонна, Бонн, Северный Рейн-Вестфалия, Германия
13Hemocentro UNICAMP, Отделение внутренних болезней, Школа медицинских наук, Университет Кампинас, Кампинас, Сан-Паулу, Бразилия
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Центр гемофилии и тромбоза Анджело Бьянки Бономи и Fondazione Luigi Villa, а также отделение патофизиологии и трансплантологии, Università degli Studi di Milano, Милан, Ломбардия, Италия
15Центр ортопедического лечения гемофилии, Лос-Анджелес, Калифорния, США
16Центр нарушений кровотечения и свертываемости, Миннесотский университет, Миннеаполис, Миннесота, США
17Больницы Оксфордского университета Фонд национальной службы здравоохранения, Оксфордский университет и Оксфордский национальный институт медицинских исследований Центр биомедицинских исследований, Оксфорд, Англия, Соединенное Королевство
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Новато, Калифорния, США

19Кафедра педиатрии и патологии, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган, США

Ключевые данные

Valoctocogene Roxaparvovec Краткий обзор безопасности за 2-й год
Годовая частота пролеченных кровотечений/использование FVIII

Результаты исследования фазы 3 GENEr8-1 у пациентов с гемофилией А, получавших валоктокоген роксапарвовек, показывают последовательное снижение числа кровотечений в год после лечения и использования FVIII в годовом исчислении с 1 по 2 год по сравнению с исходным уровнем. Исходные значения были взяты из 6-месячного проспективного периода сбора данных в неинтервенционном исследовании BMN 270-902.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL