Взаимосвязь между эндогенной экспрессией трансгена FVIII и событиями кровотечения после переноса гена валоктокогена Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A: постфактуальный анализ исследования GENEr8-1 фазы 3
Основные моменты 63-го ежегодного собрания ASH

Взаимосвязь между эндогенной экспрессией трансгена FVIII и событиями кровотечения после переноса гена валоктокогена Roxaparvovec для тяжелой гемофилии A: постфактуальный анализ исследования GENEr8-1 фазы 3

Стивен В. Труба, MD1, Маргарет Озело, доктор медицинских наук2*, Гили Кенет, доктор медицины3, Марк Т. Рединг, доктор медицины4, Джейн Мейсон, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Эндрю Д. Ливитт, доктор медицины7, Белла Мадан, доктор медицины8*, Майкл Лаффан, доктор медицины, доктор философии9, Дорис В. Куон10, Аннет фон Дригальски, MD, Pharm D11, Шэн-Чи Чоу, доктор медицинских наук12 *, Сьюзан Шапиро, доктор медицинских наук13,14,15 *, Эми Л. Данн, доктор медицины16 *, Майкл Ван, доктор медицины17, Найджел С. Ключ18, Радослав Качмарек, PhD19,20 *, Эмили Симингтон, доктор медицины21 *, Адебайо Лаваль, MD, MSc, MBA22 *, Рина Махаджан, доктор медицины22 *, Констанция-Мария Чавеле, PhD22 *, Дивья Би Редди, доктор медицины22 *, Хуа Ю, доктор философии22 *, Вин Йен Вонг, доктор медицины22 *, Тара М Робинсон, доктор медицинских наук22 *, и Бенджамин Ким, доктор медицины, магистр медицины22

1Кафедра педиатрии и патологии, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган
2Hemocentro UNICAMP, Отделение внутренней медицины, Школа медицинских наук, Университет Кампинаса, Кампинас, Бразилия
3Национальный центр гемофилии и Исследовательский институт тромбоза и гемостаза Амалии Бирон, Медицинский центр Шиба, Тель-Хашомер, Тель-Авивский университет, Тель-Авив, Израиль
4Центр нарушений кровотечения и свертывания крови, Медицинский центр Университета Миннесоты, Миннеаполис, Миннесота
5Университет Квинсленда, Брисбен, QLD, Австралия
6Квинслендский центр гемофилии, онкологические службы, Королевский Брисбен и женская больница, Брисбен, Квинсленд, Австралия
7Калифорнийский университет в Сан-Франциско, Сан-Франциско, Калифорния
8Фонд здравоохранения Гая и Сент-Томаса, Лондон, Соединенное Королевство
9Центр гематологии, медицинский факультет, Имперский колледж Лондона, Лондон, Соединенное Королевство
10Ортопедический центр лечения гемофилии, Лос-Анджелес, Калифорния
11Отделение молекулярной медицины, Исследовательский институт Скриппса, Ла-Хойя, Калифорния
12Отделение гематологии, отделение внутренней медицины, Национальная университетская больница Тайваня, Тайбэй, Тайвань
13Рэдклифф, Медицинский факультет, Оксфордский университет, Оксфорд, Соединенное Королевство
14Фонд национального медицинского обслуживания больниц Оксфордского университета, Оксфорд, Соединенное Королевство
15Национальный институт медицинских исследований, Оксфордский центр биомедицинских исследований, Оксфорд, Соединенное Королевство
16Центр лечения гемофилии, Национальная детская больница и Медицинский колледж Университета штата Огайо, Колумбус, Огайо
17Центр гемофилии и тромбоза, Медицинский кампус Аншутц Университета Колорадо, Аврора, Колорадо
18Центр исследования крови UNC, Университет Северной Каролины в Чапел-Хилл, Чапел-Хилл, Северная Каролина
19Департамент педиатрии Медицинской школы Университета Индианы, Центр педиатрических исследований IUPUI-Wells, Индианаполис, Индиана
20Лаборатория гликобиологии, Институт иммунологии и экспериментальной терапии им. Хиршфельда, Вроцлав, Польша
21Больницы Кембриджского университета NHS Foundation Trust, Кембридж, Великобритания
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, Калифорния

Ключевые данные

Дизайн исследования фазы 3 GENEr8-1

Результаты исследования фазы 3 GENEr8-1 были проанализированы на предмет взаимосвязи между активностью трансгенного фактора VIII и кровотечением. Из общего числа участников исследования (N = 134) этот анализ включал подгруппу пациентов, у которых было ≥ 1 кровотечения после лечения в постпереходный период, который начался через 1 месяц после окончания постпрофилактического периода, который последовал за ним. настой трансгена.

ABR у участников с леченными кровотечениями после перехода (n = 22)

Из 134 участников исследования GENEr8-1 22 (16%) испытали по крайней мере одно кровотечение после лечения в постпереходный период. Показатель ABR показан для этих участников для исходного уровня до инфузии и для периода исследования после инфузии и профилактики. По сравнению с исходным уровнем, у 1 участников было снижение ABR, у 15 было увеличение ABR <2 (черные стрелки) и у 1 участников было увеличение ABR> 5 (оранжевые стрелки).

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL