Основные моменты виртуального конгресса ISTH 2020
Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A
Л. Джордж1,2, Э. Эйстер3, М. Рагни4, С. Салливан5, Б. Самельсон-Джонс1,2, М. Эванс3, А. МакДугалл6, М. Курран6, С. Томпкинс6, К. Вахтель6, Д. Такефман6, К. Рип6, Ф. Мингоцци6, П. Монахан6, X. Ангела6, К. Высокая6
1Детская больница Филадельфии, Филадельфия, США
2Медицинская школа Перельмана при Пенсильванском университете, Филадельфия, США
3Медицинский центр Милтона С. Херши государственного университета Пенсильвании, Херши, США
4Медицинский центр Университета Питтсбурга и Центр гемофилии Западной Пенсильвании, Департамент медицины, Питтсбург, США
5Центр современной медицины Миссисипи, Мэдисон, США
6Spark Therapeutics, Филадельфия, США
Л. Джордж1,2, Э. Эйстер3, М. Рагни4, С. Салливан5, Б. Самельсон-Джонс1,2, М. Эванс3, А. МакДугалл6, М. Курран6, С. Томпкинс6, К. Вахтель6, Д. Такефман6, К. Рип6, Ф. Мингоцци6, П. Монахан6, X. Ангела6, К. Высокая6
1Детская больница Филадельфии, Филадельфия, США
2Медицинская школа Перельмана при Пенсильванском университете, Филадельфия, США
3Медицинский центр Милтона С. Херши государственного университета Пенсильвании, Херши, США
4Медицинский центр Университета Питтсбурга и Центр гемофилии Западной Пенсильвании, Департамент медицины, Питтсбург, США
5Центр современной медицины Миссисипи, Мэдисон, США
6Spark Therapeutics, Филадельфия, США
СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ
Интерактивные вебинары
Интерактивные вебинары
Подкасты