Russian Russian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A
Основные моменты виртуального конгресса ISTH 2020

Фаза I / II испытание SPK-8011: стабильная и устойчивая экспрессия FVIII в течение> 2 лет со значительным улучшением ABR в исходных группах доз после опосредованного AAV переноса гена FVIII для гемофилии A

Л. Джордж1,2, Э. Эйстер3, М. Рагни4, С. Салливан5, Б. Самельсон-Джонс1,2, М. Эванс3, А. МакДугалл6, М. Курран6, С. Томпкинс6, К. Вахтель6, Д. Такефман6, К. Рип6, Ф. Мингоцци6, П. Монахан6, X. Anguela6, К. Высокая6

1Детская больница Филадельфии, Филадельфия, США

2Медицинская школа Перельмана при Пенсильванском университете, Филадельфия, США

3Медицинский центр Милтона С. Херши государственного университета Пенсильвании, Херши, США

4Медицинский центр Университета Питтсбурга и Центр гемофилии Западной Пенсильвании, Департамент медицины, Питтсбург, США

5Центр современной медицины Миссисипи, Мэдисон, США

6Spark Therapeutics, Филадельфия, США

Ключевые данные

Испытание фазы 1/2, разработанное для SPK-8011, включало пациентов, которым вводили 1 из 3 доз векторов: 5x1011 вг / кг (5e11, n = 2), 1x1012 вг / кг (1e12, n = 3) и 2x1012 вг / кг (2e12, n = 9). Подходящими для исследования пациентами были взрослые мужчины с гемофилией A от умеренной (n = 1) до тяжелой (n = 13) (FVIII: C ≤ 2%), низким или неопределяемым уровнем нейтрализующих антител к капсиду LK03 и воздействием фактора в течение> 150 дней с нет истории ингибиторов. Пациенты находились под пристальным наблюдением в течение 1 года с долгосрочным наблюдением до 4 лет.

Из 14 пациентов, которым вводили SPK-8011, 2 пациента, которым вводили самую высокую дозу (2e12), не поддерживали стабильную экспрессию FVIII. 12 пациентов со стабильной экспрессией продемонстрировали снижение на 91% случаев кровотечений и снижение использования фактора на 96% (не показано).

На основе одноэтапного анализа экспрессия FVIII для пациентов в когорте с низкой дозой (5e11, участники 1 и 2 на графике) и когорте со средней дозой (1e12, участники 3-5 на графике) в течение длительного периода времени составляла от 5% до 25%. Срок наблюдения - от 2 до 3.3 года.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Вверх
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

О нас

При поддержке образовательных грантов Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL