Russian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основные моменты 28-го ежегодного конгресса ESGCT
Преодоление ранее существовавшего иммунитета против AAV для обеспечения безопасного и эффективного переноса генов в клинических условиях.
Джузеппе Ронзитти, доктор философии
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Ключевые данные
- Преодоление ранее существовавшего иммунитета против AAV
- Повышенная эффективность генной терапии у серопозитивных нечеловеческих приматов с помощью IdeS
(A) Эффективность экспрессии трансгена с использованием векторов AAV может быть снижена из-за врожденного иммунитета. (B) В этом доказательстве концепции исследования с участием нечеловеческих приматов с антителами против AAV, эндопептидированная имлифидаза (IdeS) использовалась для определения того, может ли деградация циркулирующего IgG улучшить AAV-опосредованную экспрессию hFIX.
У приматов, не относящихся к человеку, которых лечили FIX-содержащим AAV8, экспрессия hFIX в плазме была значительно выше у животного, получавшего IdeS, по сравнению с животным без лечения IdeS. Эти результаты предполагают, что системная деградация IgG может позволить проводить генную терапию векторами AAV у серопозитивных пациентов с гемофилией, а также повторное введение ранее леченным пациентам со снижающейся экспрессией фактора.
СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ
