Преодоление ранее существовавшего иммунитета против AAV для обеспечения безопасного и эффективного переноса генов в клинических условиях
Основные моменты 28-го ежегодного конгресса ESGCT

Преодоление ранее существовавшего иммунитета против AAV для обеспечения безопасного и эффективного переноса генов в клинических условиях.

Джузеппе Ронзитти, доктор философии
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Ключевые данные

Преодоление ранее существовавшего иммунитета против AAV для обеспечения безопасного и эффективного переноса генов в клинических условиях

(A) Эффективность экспрессии трансгена с использованием векторов AAV может быть снижена из-за врожденного иммунитета. (B) В этом доказательстве концепции исследования с участием нечеловеческих приматов с антителами против AAV, эндопептидированная имлифидаза (IdeS) использовалась для определения того, может ли деградация циркулирующего IgG улучшить AAV-опосредованную экспрессию hFIX.

Повышенная эффективность генной терапии у серопозитивных нечеловеческих приматов с помощью IdeS

У приматов, не относящихся к человеку, которых лечили FIX-содержащим AAV8, экспрессия hFIX в плазме была значительно выше у животного, получавшего IdeS, по сравнению с животным без лечения IdeS. Эти результаты предполагают, что системная деградация IgG может позволить проводить генную терапию векторами AAV у серопозитивных пациентов с гемофилией, а также повторное введение ранее леченным пациентам со снижающейся экспрессией фактора.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL