Испытания гемофилии в двадцать первом веке: определение важных результатов для пациента

Испытания гемофилии в двадцать первом веке: определение важных результатов для пациента

Исследования и практика тромбоза и гемостаза (Весна 2019 г.) 379, № 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Скиннер, Марк; Иорио, Альфонсо

Последние пять десятилетий были отмечены значительным прогрессом в лечении гемофилии, который расширился и включил заместительную терапию и приближающуюся доступность генной терапии. Эти достижения, однако, требуют по-новому взглянуть на исходные показатели, используемые для оценки факторной заместительной терапии в клинических исследованиях, а именно уровень факторной активности и годовой частоты кровотечений. Эти конечные точки должны быть пересмотрены не только в контексте новых стратегий лечения гемофилии, но и с точки зрения недавнего нового акцента на перспективах пациентов, связанных с выживанием, функциональным статусом и качеством жизни. Выбор и измерение важных для пациента результатов, о которых часто сообщают пациенты, становится критически важным шагом в процессе клинических испытаний. Исследовательское сообщество признает, что пациенты видят проблемы с другой точки зрения, чем врачи, производители и другие заинтересованные стороны; это ценит их понимание дизайна исследований, а также их фактическое участие. Для пациентов важны результаты, охватывающие весь цикл оказания медицинской помощи: выживание, функциональное состояние и качество жизни.

веб-ссылки