Аденовирус-ассоциированные антитела в британской когорте больных гемофилией

Аденовирус-ассоциированные антитела в британской когорте больных гемофилией

Исследования и практика тромбоза и гемостаза (Весна 2019 г.) 3, No. 2, P. 261 Stanford, S .; Pink, R .; Creagh, D .; и другие.

Недавнее исследование показало, что скрининг на существовавший ранее иммунитет может быть важен для выявления пациентов, которые с наибольшей вероятностью получат пользу от генной терапии. Исследование когорты взрослых пациентов с гемофилией A в Соединенном Королевстве включало тестирование образцов цитратной плазмы от 100 пациентов на предмет предшествующей активности против аденоассоциированного вируса типа 5 (AAV5) и AAV типа 8 (AAV8) с использованием анализа ингибирования трансдукции AAV и анализа суммарных антител. Согласно данным, 21% пациентов имели антитела против AAV5, а 23% имели антитела против AAV8. Кроме того, 25% пациентов имели ингибиторы AAV5 и 38% имели ингибиторы AAV8. В этой группе общая серопревалентность при любом анализе составляла 30% против AAV5 и 40% против AAV8. В общей сложности 24% пациентов были серопозитивными по обоим типам AAV. Клинические исследования могут быть полезны для оценки влияния существовавшего иммунитета на безопасность и эффективность AAV-опосредованной генной терапии, сообщают исследователи.

веб-ссылки