Как обсудить генную терапию при гемофилии? Перспектива пациента и врача

Как обсудить генную терапию при гемофилии? Перспектива пациента и врача

Гемофилия (05) Miesbach, W .; О'Махони, Б .; Key, NS; и другие.

Хотя генная терапия может революционизировать лечение людей с гемофилией, снижая их риск кровотечения при одновременном снижении или отмене необходимости введения экзогенных факторов, исследователи считают, что и врачам, и пациентам важно иметь источники четкой и достоверной информации, чтобы обсудить как риски и преимущества лечения. Исследования, включающие аденоассоциированную вирусную (AAV) векторную генную терапию, показали улучшение уровней эндогенных факторов в течение продолжительных периодов, значительное снижение ежегодных показателей кровотечений, более низкое использование экзогенных факторов и положительный профиль безопасности. Тем не менее, для врачей важно подчеркнуть, что исследования продолжаются, и остаются пробелы в доказательствах, такие как долгосрочные профили безопасности. Кроме того, ключевые группы пациентов, в том числе дети и подростки, лица с дисфункцией печени или почек и пациенты с предшествующим анамнезом ингибиторов факторов или ранее существовавшими нейтрализующими антителами против AAV, могут быть исключены из критериев приемлемости для испытаний генной терапии.

веб-ссылки