Мониторинг сайтов интеграции векторов в подходах к генной терапии in vivo с помощью секвенирования сайтов интеграции с жидкой биопсией
Основные моменты 28-го ежегодного конгресса ESGCT

Мониторинг сайтов интеграции векторов в подходах к генной терапии in vivo с помощью секвенирования сайтов интеграции с жидкой биопсией

Д Чезана1, Калабрия1, Л. Рудилоссо1, П. Галлина1, Дж. Спиноцци1, Маньяни2, М Пусоль3, Ф Фумагалли1, В Калби1, М. Витцель4, Ф.Д. Бушман5, Песнь1, Н. Тейлор3, В.С. Циммерманн3, К. Кляйн4, А. Фишер2, М. Каваззана2, Е Шесть2, А Айути1, Л. Налдини1, Э. Монтини1

1Институт генной терапии San Raffaele Telethon (HSR-TIGET)

2Лаборатория лимфогематопоэза человека, ИНСЕРМ, Франция

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Франция

4Детская больница доктора фон Хаунера, LMU, Германия

5Отделение микробиологии, UPenn, США

Ключевые данные

Извлечение IS из внеклеточной ДНК, очищенной из жидкостей организма

Бесклеточная ДНК (вкДНК) выделяется в кровь из здоровых, воспаленных или больных клеток твердых органов (таких как печень или тимус), подвергающихся апоптозу или некрозу. Генетические изменения в очищенной вкДНК, включая сайты вектор-геномной интеграции (IS) из трансдуцированных клеток, могут быть обнаружены с помощью секвенирования сайтов интеграции жидкой биопсии (LiBIS-seq).

Характеристика профиля интеграции лентивирусов (LV) у собак с гемофилией

Трем взрослым собакам с гемофилией (O21, M57 и O59) была введена одна инъекция LV, экспрессирующих различные варианты FIX коагуляции у собак. Для каждой собаки вкДНК очищали из сыворотки крови, собранной в 7-8 различных временных точках, начиная с 30-532 дней после инъекции. Этот график показывает предполагаемый размер популяции меченых клонов клеток, вносящих вклад в общие IS с течением времени у собак M57 и O59.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL