Стивен В. Труба, MD
Основные моменты Конгресса ISTH 2021

Отчет о безопасности печени по результатам исследования фазы 3 генной терапии HOPE-B у взрослых с гемофилией B

М. Шмидт1, Г. Р. Фостер2, М. Коппенс3, Х. Томсен1, Д. Купер4, Р. Долметч4, Э. К. Сойер4, Л. Хейджинк5, SW Труба6

1GeneWerk GmbH, Гейдельберг, Германия

2Barts Liver Centre, Лондонский университет королевы Марии, Лондон, Соединенное Королевство

3Медицинский центр Амстердамского университета, Амстердам, Нидерланды

4uniQure Inc, Лексингтон, США

5uniQure BV, Амстердам, Нидерланды

6Мичиганский университет, Анн-Арбор, США

Ключевые данные

  • 69-летний белый неиспаноязычный мужчина с гемофилией В средней степени тяжести
  • 1980-Диагноз HBV (+ ve для анти-HBs, анти-HBc и анти-HBe антител)
  • 1983 г. - диагностирован гепатит, не связанный с A / не N.
  • 2003 - Подтвержден положительный результат на ВГС, когда доступны анализы
  • 2015 - Проведена оценка в отношении терапии по искоренению ВГС, генотип 1a, без значительного фиброза (Fibroscan 5.7 кПа)
  • 2015 г. - лечение паритапревиром / омбитасвиром / ритонавиром, дасабувиром и рибавирином; достижение устойчивого вирусологического ответа
  • Социальный анамнез, отмеченный предшествующим курением, употреблением алкоголя 0-2 единицы в неделю
  • Семейный анамнез, связанный с раком

Связанный с печенью медицинский анамнез пациента с гемофилией B в исследовании HOPE-B, который перенес гепатоцеллюлярную карциному во время участия в исследовании. В его истории болезни есть несколько факторов риска развития ГЦК, включая гепатиты B и C, пожилой возраст и употребление алкоголя.

Резюме молекулярных анализов ГЦК
Через 1 год после инфузии ультразвуковое исследование по протоколу показало субкапсулярное поражение печени. Эта таблица суммирует последующий анализ сайта молекулярной интеграции и полногеномное секвенирование, проведенное на резецированной опухолевой ткани, включая ожидаемые результаты, если HCC зависел от (столбец 1) или не зависел от интеграции AAV (столбец 2). Фактические результаты анализа показаны в столбце 3.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL