Russian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основные моменты 28-го ежегодного конгресса ESGCT
Лентивирусная генная терапия печени при гемофилии и не только
Алессио Канторе, доктор философии
Институт генной терапии San Raffaele Telethon
Университет Вита-Салюте Сан-Рафаэле
Милан, Италия
Ключевые данные
- Лентивирусный вектор (LV) для генной терапии печени
- Нормальная или супранормальная активность фактора свертывания крови человека при NHP
Конструкция лентивирусных векторов, разработанная для направленной на печень генной терапии и использованная для упаковки человеческих трансгенов FIX или FVIII, которые были введены нечеловеческим приматам для трансдукции гепатоцитов конструкцией вектор-трансген.
Экспрессия hFIX и hFVIII у нечеловеческих приматов, инфузированных лентивирусным вектором, содержащим соответствующий трансген. Вектор-трансген LV-FIX вводили в дозах 2.5 × 10-9 ЕД / кг (n = 1) и 7.5 x 10-9 ЕД / кг (n = 3). Конструкцию вектор-трансген LV-FVIII инфузировали в дозах 1 × 10.-9 ЕД / кг (n = 2) и 3 x 10-9 ЕД / кг (n = 3).
СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ
Интерактивные вебинары
Долгосрочные результаты: надежность и безопасность
Представлено профессором Маргарет К. Озело, доктором медицины ...
Препятствия и возможности
Представлено Фрэнком В.Г. Либиком, доктором медицины ...
Поддержка пациентов, консультирование и мониторинг пациентов
Представлено Линдси А. Джордж, MD ...
Генная терапия для FVIII
Представлено К. Джоном Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Обновленная информация об эффективности клинических испытаний
Представлено Гаем Янгом, доктором медицины ...
Аденоассоциированная вирусная (AAV) векторная генная терапия: применение при гемофилии
Представлено Барбарой А. Конкл, доктором медицины ...
Генная терапия для лечения гемофилии: введение в аденоассоциированный вирусный перенос генов
Представлено Джонни Малангу, бакалавром, MBBCh, MMed, FCPath ...
Генная терапия для лечения гемофилии: общие проблемы в генной терапии
Представлено Thierry VandenDriessche, PhD ...
Генная терапия для лечения гемофилии: другие стратегии и цели
Представлено Гленном Ф. Пирсом, доктором медицины ...
История лечения гемофилии: заместительная терапия к генной терапии
Представлено Стивеном Пайпом, доктором медицины ...
Знакомство с генной терапией: терминология и концепции
Представлено Дэвидом Лилликрэпом, доктором медицины ...
Подкасты
