Лентивирусная генная терапия печени при гемофилии и не только
Основные моменты 28-го ежегодного конгресса ESGCT

Лентивирусная генная терапия печени при гемофилии и не только

Алессио Канторе, доктор философии
Институт генной терапии San Raffaele Telethon
Университет Вита-Салюте Сан-Рафаэле
Милан, Италия

Ключевые данные

Лентивирусный вектор (LV) для генной терапии печени

Конструкция лентивирусных векторов, разработанная для направленной на печень генной терапии и использованная для упаковки человеческих трансгенов FIX или FVIII, которые были введены нечеловеческим приматам для трансдукции гепатоцитов конструкцией вектор-трансген.

Нормальная или супранормальная активность фактора свертывания крови человека при NHP

Экспрессия hFIX и hFVIII у нечеловеческих приматов, инфузированных лентивирусным вектором, содержащим соответствующий трансген. Вектор-трансген LV-FIX вводили в дозах 2.5 × 10-9 ЕД / кг (n = 1) и 7.5 x 10-9 ЕД / кг (n = 3). Конструкцию вектор-трансген LV-FVIII инфузировали в дозах 1 × 10.-9 ЕД / кг (n = 2) и 3 x 10-9 ЕД / кг (n = 3).

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL