Russian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основные моменты Конгресса ISTH 2021
Исследование ранних результатов терапии аденоассоциированными вирусными генами на модели гемофилии собак
П. Бэтти1, Б. Йейтс2, Д. Херлбат3, С. Сисо-Ллонч2, А. Менар3, Х. Акиф2, Т. Кристиансон2, П. Колози2, Л. Харпелл1, С. Лю2, А. Мо1, А. Пендер1, Г. Верес2, К. Вителли2, А. Винтерборн4, С. Бантинг2, С. Фонг2, Д. Лилликрэп1
1Кафедра патологии и молекулярной медицины, Королевский университет, Кингстон, Канада
2BioMarin Pharmaceutical, Новато, США
3Kingston Health Sciences, Кингстон, Канада
4Служба ухода за животными, Королевский университет, Кингстон, Канада
Ключевые данные
Гемофилия. Собачью модель использовали для оценки изменений, влияющих на печень, и факторов, влияющих на экспрессию FVIII, после генной терапии AAV. Пятерым самцам собак вводили однократную инфузию AAV5-HLP-cFVIII в дозах 6.8e13–2e14 векторных геномов / кг. Экспрессия FVIII наблюдалась у 2 собак, получавших кодон-оптимизированные конструкции (JA2013 и K2015), которая поддерживалась в течение шести месяцев (co-cFVIII-SQ = 6.8% и co-cFVIII-V3 = 4.3%) с нормализацией всего время свертывания крови (WBCT).
СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ
