Дэвид Лилликрап, доктор медицины, FRCPC
Основные моменты Конгресса ISTH 2021

Исследование ранних результатов терапии аденоассоциированными вирусными генами на модели гемофилии собак

П. Бэтти1, Б. Йейтс2, Д. Херлбат3, С. Сисо-Ллонч2, А. Менар3, Х. Акиф2, Т. Кристиансон2, П. Колози2, Л. Харпелл1, С. Лю2, А. Мо1, А. Пендер1, Г. Верес2, К. Вителли2, А. Винтерборн4, С. Бантинг2, С. Фонг2, Д. Лилликрэп1

1Кафедра патологии и молекулярной медицины, Королевский университет, Кингстон, Канада

2BioMarin Pharmaceutical, Новато, США

3Kingston Health Sciences, Кингстон, Канада

4Служба ухода за животными, Королевский университет, Кингстон, Канада

Ключевые данные

Точки данных

Гемофилия. Собачью модель использовали для оценки изменений, влияющих на печень, и факторов, влияющих на экспрессию FVIII, после генной терапии AAV. Пятерым самцам собак вводили однократную инфузию AAV5-HLP-cFVIII в дозах 6.8e13–2e14 векторных геномов / кг. Экспрессия FVIII наблюдалась у 2 собак, получавших кодон-оптимизированные конструкции (JA2013 и K2015), которая поддерживалась в течение шести месяцев (co-cFVIII-SQ = 6.8% и co-cFVIII-V3 = 4.3%) с нормализацией всего время свертывания крови (WBCT).

Точка данных 2
Как видно на этом графике, у собаки, получавшей co-cFVIII-V3 (K2015), развились два эпизода трансаминита: умеренное повышение после биопсии на 84 день и второе большее повышение на 116 день, непосредственно перед второй биопсией. Ультразвуковое изображение и биопсия печени, использованные для исследования этих эпизодов, не продемонстрировали существенной гистопатологии печени.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL