Обновленное наблюдение за исследованием Alta, исследованием фазы 1/2 генной терапии гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) у взрослых с тяжелой гемофилией

Обновленное наблюдение за исследованием Alta, исследованием фазы 1/2 генной терапии гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) у взрослых с тяжелой гемофилией
Основные моменты 62-го ежегодного собрания и выставки ASH

Обновленное наблюдение за исследованием Alta, исследованием фазы 1/2 генной терапии гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) у взрослых с тяжелой гемофилией A

Эндрю Д. Ливитт, доктор медицины1, Барбара А. Конкл, доктор медицины2,3, Кимо Стайн, доктор медицины4, Натан Висвешвар, доктор медицины5, Томас Дж. Харрингтон, доктор медицины6, Адам Гермаш, MD, PhD7, Стивен Аркин, доктор медицины8, Энни Фанг, доктор медицины, доктор философии9, Франк Плонски, Р. Н., Массачусетс8, Линн Смит, MBA10, Ли-Юнг Цзэн, PhD, MBA9, Грегори Ди Руссо, доктор медицины8, Беттина М Кокрофт, доктор медицины11, Джереми Рупон, доктор медицины10 и Дидье Руи, доктор медицины, доктор философии11

1Калифорнийский университет, Сан-Франциско, Калифорния

2Вашингтонский университет, Сиэтл, Вашингтон

3Вашингтонский университет, Вашингтонский центр нарушений свертываемости крови, Сиэтл, Вашингтон

4UAMS в Детской больнице Арканзаса, Литл-Рок, Арканзас

5Университет Южной Флориды, Тампа, Флорида

6Университет Майами, Медицинский факультет, Майами, Флорида

7Калифорнийский университет в Дэвисе, Сакраменто, Калифорния

8Pfizer Inc, Кембридж, Массачусетс

9Pfizer Inc, Нью-Йорк, Нью-Йорк

10Pfizer Inc, Колледжвилл, Пенсильвания

11Sangamo Therapeutics, Брисбен, Калифорния

Ключевые данные

ДИЗАЙН ИССЛЕДОВАНИЯ

Фаза 1/2 исследования SB-525 представляла собой возрастание дозы, 4-х дозный когортный дизайн, с 2 участниками на каждой из более низких доз и 5 участниками на максимальной дозе 3 x 10.13 вг / кг. Продолжительность наблюдения колеблется от 1 до 3 лет после инфузии, за исключением 1 участника в когорте 3 (1 x 1013 вг / кг), которые досрочно прекратили исследование (потеряны для последующего наблюдения).

ВЫСОТА ВЫСОТА В КОГОРТЕ 4 (3 x 1013 вг / кг)

Повышение уровня АЛТ было наиболее частым нежелательным явлением, возникающим у 5 из 11 участников и у 4 из 5 участников при максимальной дозе в когорте 4. Эти 4 участника получали стероиды в течение от 6 до 16 недель. Второе повышение уровня АЛТ было замечено у 3 из этих 4 участников.

ЭФФЕКТИВНОСТЬ ДЛЯ КОГОРТЫ 4

Активность FVIII с использованием хромогенного анализа для 5 участников в когорте 4, когорте с самой высокой дозой. Срок наблюдения после инфузии составляет от 52 до 82 недель. В течение 9–52 недель средняя активность FVIII составляла 56.9%, а среднее значение составляло 70.4% (по данным 4 из 5 участников когорты 4 с оценкой на 52 неделе).

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ