Реестр Всемирной федерации генной терапии гемофилии

Реестр Всемирной федерации генной терапии гемофилии
Основные моменты 62-го ежегодного собрания и выставки ASH

Реестр Всемирной федерации генной терапии гемофилии

Барбара А. Конкл, доктор медицины1,2, Донна Коффин, магистр наук3, Мейсс Наккаш1, Роберт Кларк4, Линдси Джордж, доктор медицины5, Альфонсо Иорио, MD, PhD6, Вольфганг А. Мисбах, доктор медицины7, Брайан О'Махони8, Флора Пейванди9,10, Стивен В. Пайп, доктор медицины11, Адриан Квартел12, Эйлин К. Сойер, доктор философии13, Марк У. Скиннер, JD14, Бартоломью Дж. Тортелла, доктор медицины, магистр делового администрирования15, Кристал Уотсон, BS16, Леонард А. Валентино, доктор медицины17, Ян Уинберн18, Джонни Махлангу19и Гленн Ф. Пирс, доктор медицины, доктор философии20

1Всемирная федерация гемофилии, Монреаль, Квебек, Канада

2Вашингтонский университет, Вашингтонский центр нарушений свертываемости крови, Сиэтл, Вашингтон

3Всемирная федерация гемофилии, Монреаль, Квебек, Канада

4Международное общество по тромбозу и гемостазу, Inc., Каррборо

5Детская больница Филадельфии, Филадельфия, Пенсильвания

6Университет Макмастера, Онтарио, Канада

7Центр гемофилии, Университетская клиника Франкфурта, Франкфурт, Германия

8Ирландское общество гемофилии, Дублин, Ирландия

9Центр гемофилии и тромбоза Анджело Бьянки Бономи, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Милан, Италия

10Центр гемофилии и тромбоза Анджело Бьянки Бономи, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Милан, Италия

11Педиатрия и патология, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Новато

13uniQure Inc, Лексингтон, Массачусетс

14Institute for Policy Advancement Ltd, Вашингтон, округ Колумбия

15Spark Therapeutics, Филадельфия, Пенсильвания

16Американская сеть по тромбозу и гемостазу, Декейтер, Джорджия

17Национальный фонд гемофилии (NHF), Нью-Йорк

18Pfizer Inc, Нью-Йорк

19Центр комплексной помощи при гемофилии, Факультет медицинских наук, Университет Витватерсранда и Национальная служба здравоохранения (NHLS), Северный Йоханнесбург, Южная Африка

20Всемирная федерация гемофилии, Ла Хойя, Калифорния

Ключевые данные

ФАЗА I / II ПРОЕКТ ИССЛЕДОВАНИЯ

Следуя указаниям Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) и Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), WFH GTR SC разработал этот базовый набор данных для всех пациентов с гемофилией, получающих генную терапию. Сбор данных будет запрашиваться ежеквартально в течение первого года после введения генной терапии, а затем ежегодно в течение всей жизни пациента. Информационно-разъяснительная работа с HTC началась в августе 2020 года, а ознакомительные посещения начались в октябре 2020 года. Реестр будет запущен в январе 2021 года.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ