Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет
Основные моменты 62-го ежегодного собрания и выставки ASH

Генная терапия AMT-060 у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B Подтверждение стабильной экспрессии FIX и стойкого снижения кровотечений и потребления фактора IX на срок до 5 лет

Фрэнк В.Г. Либик, MD, PhD1Карина Мейер, MD, PhD2, Мишель Коппенс, доктор медицины3, Питер Кампманн, доктор медицины4, Роберт Кламрот, MD, PhD5, Роджер Шутгенс, MD, PhD, MSc6, Джанкарло Кастаман, доктор медицины7, Эрхард Зайфрид, MD, PhD8, Иоахим Швебль9, Хальвард Бёниг1,10, Эйлин К.К. Сойер, доктор философии11, и Вольфганг А. Мисбах, доктор медицины12

1Медицинский центр Университета Эразма, Роттердам, Нидерланды

2Отделение гематологии, Университет Гронингена, Университетский медицинский центр Гронингена, Гронинген, Нидерланды

3Медицинский центр Амстердамского университета, Амстердамский университет, Амстердам, Нидерланды

4Rigshospitalet, Копенгаген, Дания

5Отделение внутренней медицины, сосудистой медицины и гемостазеологии, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Берлин, Германия

6Ван Кревелдклиниек, Университетский медицинский центр Утрехта, Утрехтский университет, Утрехт, Нидерланды

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия

8Институт Франкфурта, Служба крови Немецкого Красного Креста, Баден-Вюртемберг-Гессен, Франкфурт, Германия

9Институт Франкфурта, Служба крови Немецкого Красного Креста, Баден-Вюртемберг-Гессен, Франкфурт, Германия

10Медицинский факультет Вашингтонского университета, Сиэтл, Вашингтон

11uniQure Inc., Лексингтон, Массачусетс

12Universitatsklinikum Frankfurt, Франкфурт, Германия

Ключевые данные

ФАЗА I / II ПРОЕКТ ИССЛЕДОВАНИЯ

Точки данных

На этом рисунке представлен план исследования для фазы 1/2 исследования AMT-060. Исследование было открытым с увеличением дозы. Когорта 1 (n = 5) получила однократную инфузию в дозе 5х1012 гк / кг, и когорта 2 (n = 5) получили однократную инфузию в дозе 2х1013 гк / кг. Продолжительность наблюдения - 5 лет для когорты 1 и 4.5 года для когорты 2.

Фото товара

В течение 5 лет (когорта 1) и 4.5 лет (когорта 2) наблюдения средняя эндогенная активность FIX составила 5.2% (95% ДИ 2.0–8.4) в когорте 1 и 7.4% (95% ДИ 4.2–10.6) в когорте. 2. Активность FIX была дозозависимой и стабильной в течение периода наблюдения для обеих групп. Значения в скобках представляют собой среднюю активность FIX с течением времени. Включены только значения, полученные не ранее чем через 10 дней после последнего введения концентрата FIX.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ