Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b
Основные моменты 62-го ежегодного собрания и выставки ASH

Этранакоген Дезапарвовек (вариант AAV5-Padua hFIX), усовершенствованный вектор для переноса генов у взрослых с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B: двухлетние данные исследования фазы 2b

Аннет фон Дригальски, MD, Pharm D1, Адам Гермаш, MD, PhD2, Джанкарло Кастаман, доктор медицины3, Найджел С. Ки, доктор медицины4,5, Сьюзан У. Латтимор, Р. Н.6, Фрэнк В.Г. Либик, MD, PhD7, Вольфганг А. Мисбах, доктор медицины8, Майкл Рехт, MD, PhD9, Эстебан Гомес, доктор медицины10, Роберт Гут, MD, PhD11и Стивен В. Пайп, доктор медицины12

1Отделение медицины, Отделение гематологии / онкологии, UC San Diego Health, Сан-Диего, Калифорния

2Калифорнийский университет в Дэвисе, Сакраменто, Калифорния

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия

4Университет Северной Каролины в Чапел-Хилл, Чапел-Хилл, Северная Каролина

5Отделение гематологии, Университет Северной Каролины в Чапел-Хилл, Чапел-Хилл, Северная Каролина

6Орегонский университет здоровья и науки, Портленд, Орегон

7Медицинский центр Университета Эразма, Роттердам, Нидерланды

8Центр гемофилии, Университетская клиника Франкфурта, Франкфурт, Германия

9Орегонский университет здоровья и науки, Портленд, Орегон

10Детская больница Феникса, Феникс, Аризона

11uniQure Inc, Лексингтон, Массачусетс

12Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган

Ключевые данные

Фото товара

Фаза 2В клинического исследования AMT-061 (этранакоген дезапарвовек) была разработана как открытое исследование с одной группой. Однократная доза AAV5-Padua hFIX была введена 3 участникам в дозе 2 × 10.13 гк / кг. Первичной конечной точкой была активность FIX через 6 недель, а продолжительность наблюдения составила 5 лет. Существующие ранее нейтрализующие антитела к AAV5 не были критерием исключения.

Фото товара

Первичная конечная точка активности FIX ≥ 5% через 6 недель после инфузии была достигнута у всех 3 участников. Средняя активность FIX через 2 года составила 44.2%, а активность FIX была стабильной с 1 по 2 года. За 2 года у 2 или 3 участников не было кровотечений или не использовался концентрат FIX. Третий участник получил 2 инфузии заместительной терапии FIX для 1 подозреваемого и 1 подтвержденного кровотечения.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ