Первое на людях исследование генной терапии с применением технологии капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A - BAY 2599023 имеет широкую пригодность для пациентов и стабильную и устойчивую долгосрочную экспрессию фактора VIII
Основные моменты 62-го ежегодного собрания и выставки ASH

Первое на людях исследование генной терапии с применением технологии капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A - BAY 2599023 имеет широкую пригодность для пациентов и стабильную и устойчивую долгосрочную экспрессию фактора VIII

Стивен В. Труба, MD1, Франческа Ферранте, доктор медицины2, Мюриэль Рейс3, Сара Вигманн4, Клаудиа Ланге5, Мануэла Браун5, и Лиза А. Майклс6

1Кафедры педиатрии и патологии, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган

2Байер, Базель, Швейцария

3Байер, Сан-Паулу, Бразилия

4Байер, Вупперталь, Германия

5Байер, Берлин, Германия

6Байер, Уиппани, Нью-Джерси

Ключевые данные

Фото товара

В продолжающейся фазе 1/2 открытого исследования по подбору доз подходящие пациенты были последовательно включены в три группы доз (0.5, 1 и 2 x 1013 гк / кг) для получения однократной внутривенной инфузии BAY 2599023, минимум два пациента на дозу. Пациенты будут находиться под наблюдением в течение 5 лет для оценки безопасности и эффективности.

Фото товара

Этот рисунок суммирует ответ FVIII (с использованием хромогенного анализа) для пациентов, получавших однократную инфузию BAY 2599023 до даты отсечения данных 26 октября 2020 г. У 6 пациентов, получавших дозу в 3 когортах, наблюдалась дозозависимая, устойчивая экспрессия FVIII более 40 –80 недель наблюдения.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL