Первое на людях исследование генной терапии с применением технологии капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A - BAY 2599023 имеет широкую пригодность для пациентов и стабильную и устойчивую долгосрочную экспрессию фактора VIII
Основные моменты 62-го ежегодного собрания и выставки ASH

Первое на людях исследование генной терапии с применением технологии капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A - BAY 2599023 имеет широкую пригодность для пациентов и стабильную и устойчивую долгосрочную экспрессию фактора VIII

Стивен В. Труба, MD1, Франческа Ферранте, доктор медицины2, Мюриэль Рейс3, Сара Вигманн4, Клаудиа Ланге5, Мануэла Браун5, и Лиза А. Майклс6

1Кафедры педиатрии и патологии, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган

2Байер, Базель, Швейцария

3Байер, Сан-Паулу, Бразилия

4Байер, Вупперталь, Германия

5Байер, Берлин, Германия

6Байер, Уиппани, Нью-Джерси

Ключевые данные

Фото товара

В продолжающейся фазе 1/2 открытого исследования по подбору доз подходящие пациенты были последовательно включены в три группы доз (0.5, 1 и 2 x 1013 гк / кг) для получения однократной внутривенной инфузии BAY 2599023, минимум два пациента на дозу. Пациенты будут находиться под наблюдением в течение 5 лет для оценки безопасности и эффективности.

Фото товара

Этот рисунок суммирует ответ FVIII (с использованием хромогенного анализа) для пациентов, получавших однократную инфузию BAY 2599023 до даты отсечения данных 26 октября 2020 г. У 6 пациентов, получавших дозу в 3 когортах, наблюдалась дозозависимая, устойчивая экспрессия FVIII более 40 –80 недель наблюдения.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ