Улучшение качества жизни, связанного со здоровьем, у взрослых с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии В после генной терапии этанакогеном дезапарвовеком
Основные моменты 30-го Конгресса ISTH

Улучшение качества жизни, связанного со здоровьем, у взрослых с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии В после генной терапии этанакогеном дезапарвовеком

Представлено: Стивеном В. Пайпом, доктором медицины, Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган, США

Р. Ицлер1, Дж. Миллер2, Р. Робсон2, П. Монахан3, С. Пайп4

1CSL Behring, король Пруссии, Пенсильвания, США, король Пруссии, Пенсильвания, США
2Клинические исследования Эвереста, Литтл-Фолс, Нью-Джерси, США, Литл-Фолс, Нью-Джерси, США
3CSL Behring, король Пруссии, Пенсильвания, США, король Пруссии, Пенсильвания, США
4Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган, США

 

 

Ключевые данные

HOPE-B Сообщенный пациентом результат (PRO) Конечные точки

Сообщаемые пациентами конечные точки исходов, как вторичные, так и исследовательские, оценивались в рамках клинического исследования HOPE-B. Два инструмента были предварительно определены как вторичные конечные точки исследования, оба из которых являются общими опросниками, не специфичными для заболевания гемофилией: Международный вопросник физической активности (iPAQ) и визуально-аналоговая шкала (ВАШ) EQ-5D-5L. Кроме того, в исследование было включено несколько инструментов PRO, которые были предварительно определены как исследовательские конечные точки.

Hem-A-QoL: улучшение сохраняется на уровне 2

Улучшения по общему баллу Hem-A-QoL, наблюдаемые после 1 года, сохранялись после 2 лет наблюдения. Средний общий балл улучшился на 6.2 балла по сравнению с вводным, что составляет улучшение на 23.7%. Показатели специфических доменов, связанных с гемофилией, которые были значительными в течение 1 года наблюдения, постоянно улучшались через 2 года после генной терапии.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL