Наблюдение в течение более 5 лет за когортой пациентов с гемофилией В, получавших генную терапию фиданакогеном, элапарвовеком и аденоассоциированным вирусом
Основные моменты 63-го ежегодного собрания ASH

Наблюдение в течение более 5 лет за когортой пациентов с гемофилией В, получавших генную терапию фиданакогеном, элапарвовеком и аденоассоциированным вирусом

Бен Дж. Самельсон-Джонс, доктор медицины, доктор философии1, Спенсер К. Салливан, доктор медицины2, Джон Э. Дж. Раско, бакалавр наук (медицина), MBBS (с отличием), доктор философии, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Адам Гермаш, MD, PhD4, Линдси А. Джордж, доктор медицины1,5, Джонатан М. Дьюкор, MD, MPH6, Джером М. Тейтель, доктор медицинских наук, FRCPC7, Кэтрин Э. МакГуинн, доктор медицины8, Аманда О'Брайен9*, Ян Уинберн, MBBS, PhD, MRCS10 *, Линн М. Смит, MBA9*, Амит Чабра, MBBS, MPH11и Джереми Рупон, доктор медицины9

1Детская больница Филадельфии, Филадельфия, Пенсильвания
2Центр передовой медицины Миссисипи, Мэдисон, Массачусетс
3Клеточная и молекулярная терапия, Королевский госпиталь принца Альфреда, SLHD, Австралия
4Калифорнийский университет в Дэвисе, Сакраменто, Калифорния
5Медицинская школа Перельмана Пенсильванского университета, Филадельфия, Пенсильвания
6Центр лечения гемофилии, Калифорнийский университет в Дэвисе, Сакраменто, Калифорния
7Университет Торонто, больница Святого Михаила, Торонто, Канада
8Колумбийский университет, Нью-Йорк, Нью-Йорк
9Pfizer Inc, Колледжвилл, Пенсильвания
10Pfizer Ltd, Тадворт, графство Суррей, Великобритания
11Pfizer Inc, Нью-Йорк, Нью-Йорк

Ключевые данные

Активность FIX с течением времени после инфузии фиданакогена элапарвовека

Активность FIX (по состоянию на декабрь 2020 г.) у 15 участников фазы 1/2 клинического исследования фиданакогена элапарвовек, получивших дозу 5–11 мкг/кг. Активность FIX определяли с помощью одностадийного анализа свертывания на основе Actin FSL центральной лаборатории. Средние уровни активности FIX оставались в диапазоне тяжести легкой формы гемофилии: 22.8%, 1-й год (n = 15); 25.4%, 2-й год (n = 14); 22.9%, 3-й год (n = 14); 24.9%, 4-й год (n = 9); и 19.8%, 5-й год (n = 7).

ABR с течением времени после инфузии Fidanacogene Elaparvovec

ABR для 14 из 15 участников фазы 1/2, принимавших участие в долгосрочном последующем исследовании. Только 9 и 5 участников достигли 5-летнего и 6-летнего периода наблюдения соответственно. С момента введения до введения вектора средняя ABR колебалась в пределах 0.1–0.9 в год в течение всего периода наблюдения, и ни один из участников не возобновил профилактику FIX.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL