Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII
Основные моменты 23-го ежегодного собрания ASGCT

Первое в человеческой генной терапии исследование капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофилии A: результаты по безопасности и активности FVIII

Стивен Труб1Чарльз Р.М. Хей2Джон П. Шихан3Тошко Лисичков4Эльке Детеринг5Сильвия Рибейро5Константина Ваневски5

1Мичиганский университет, Анн-Арбор, Мичиган

2Университетский отдел гематологии, Манчестерский Королевский Лазарет, Манчестер, Великобритания

3Медицинский факультет, Университет Висконсин-Мэдисон, Мэдисон, Висконсин

4Национальная специализированная больница активного лечения гематологических заболеваний, София, Болгария

5Байер, Базель, Швейцария

Ключевые данные

Критерии включения и расширение режима дозирования для открытого исследования фазы 1/2 по безопасности и определению дозировки для капсидного вектора AAVhu37 при тяжелой гемофиле А. Два пациента были включены в когорты 1, 2 и 3. Результаты для первых двух когорт были доступны для этой презентации. (PTP, ранее пролеченные пациенты; ED, дни воздействия; GC, копии генов)

Результаты по активности FVIII для 2 пациентов в когорте 1 показали устойчивую экспрессию FVIII у обоих пациентов в течение> 12 месяцев. При этой самой низкой дозе 1 пациент (правая панель) достиг клинически значимого уровня фактора VIII, что привело к снижению количества кровотечений за 12 месяцев с 99 до 4.

Результаты по активности FVIII для 2 пациентов в когорте 2 показали устойчивую экспрессию FVIII в течение> 6 месяцев. В следующей более высокой дозе оба пациента достигли клинически значимого уровня фактора VIII; У 1 пациента (правая панель) не было кровотечения и лечения в течение 7 месяцев.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ