Стивен В. Труба, MD
Основные моменты Конгресса ISTH 2021

Эволюция векторной генной терапии AAV продолжается при гемофилии. Смогут ли уникальные особенности BAY 2599023 удовлетворить насущные потребности?

SW Труба1, К. Хэй2, Дж. Шиэн3, Т. Лисичков4, М. Коппенс5, Х. Эйхлер6, С. Вейгманн7, Ф. Ферранте8

1Мичиганский университет, Анн-Арбор, США

2Кафедра гематологии Манчестерского университета, Манчестер, Соединенное Королевство

3Университет Висконсина - Мэдисон, Мэдисон, США

4Национальная специализированная больница активного лечения гематологических заболеваний, София, Болгария

5Медицинские центры Амстердамского университета, Амстердамский университет, Амстердам, Нидерланды

6Институт клинической гемостазеологии и трансфузионной медицины Саарландского университета, Хомбург, Германия

7Байер, Вупперталь, Германия

8Байер, Базель, Швейцария

Ключевые данные

Дизайн исследования фазы 1/2

Критерии включения, когортное дозирование и конечные точки исследования для продолжающегося исследования по подбору доз фазы 1/2 BAY2599023. Мужчины с тяжелой гемофилией A, анамнез ингибиторов FVIII неизвестен, титр нейтрализующих антител AAVhu37 ≤ 5 и> 150 дней воздействия продуктов FVIII были последовательно включены в три группы доз для получения однократной внутривенной инфузии BAY2599023, по крайней мере, по два пациента на каждого. уровень дозы (пациенты, которые будут включены в когорту 4, получат 4 × 1013 копий гена / кг).

Экспрессия фактора FVIII после инфузии BAY2599023

Уровни экспрессии FVIII после инфузии трансгена с помощью первых 3 доз у 8 пациентов. На момент отсечения данных, 21 мая 2021 г., уровни фактора VIII с удаленным хромогенным B-доменом были доступны в течение периода от 12 недель для пациента 8 до 100 недель для пациента 2. Дозовый ответ наблюдали от когорты 1 к когорте 3, с устойчивым уровнем фактора VIII, достигнутым в течение более 23 месяцев. Ни один из пациентов не сообщил о спонтанных кровотечениях или других кровотечениях, требующих лечения, после того, как были достигнуты защитные уровни фактора VIII> 11 МЕ / дл.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

При поддержке образовательных грантов Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL