Выяснение механизма, лежащего в основе несоответствия анализа фактора VIII, полученного из AAV
Основные моменты 30-го Конгресса ISTH

Выяснение механизма, лежащего в основе несоответствия анализа фактора VIII, полученного из AAV

Представлено: Анна Штернберг, доктор философии, Детская больница Филадельфии, Филадельфия, Пенсильвания, США

Штернберг, Б. Самельсон-Джонс, Л. Джордж1

1Детская больница Филадельфии, Филадельфия, Пенсильвания, США

Ключевые данные

2-этапный анализ свертывания крови

Два эксперимента позволяют предположить, что расхождения в анализе FVIII не зависят от фактора Виллебранда. Результаты двухэтапного анализа свертывания слева показывают повышенную активность трансгенного FVIII (AAV-FVIII) по сравнению с рекомбинантным FVIII дикого типа (rFVIII-WT), а также рекомбинантным FVIII с пониженной аффинностью к vWF (rFVIII-E2K). ). На графике справа показано сходство в соотношении одноэтапного анализа (OSA)/хромогенного анализа (CSA) после инфузии AAV1682-hFVIII мышам с дефицитом как FVIII, так и vWF, когда OSA проводится в присутствии или в отсутствие vWF. .

Сравнение активности AAV-FVIIIa

Сравнение активности AAV-FVIIIa с рекомбинантным WT-FVIIIa и вариантами рекомбинантного FVIII с повышенной стабильностью A2 (rFVIIIa-E1984V и rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa и rFVIIIa-WT имеют схожую активность по сравнению с повышенной активностью в рекомбинантных вариантах с повышенной аффинностью к А2. Эти результаты предполагают, что различия в диссоциации субъединицы FVIII A2 вряд ли объясняют расхождения в анализе фактора OSA/CSA.

СВЯЗАННОЕ СОДЕРЖАНИЕ

Интерактивные вебинары
Фото товара

Please enable the javascript to submit this form

Поддерживается образовательными грантами от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Необходимый SSL